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Medizin

19. Januar 2018 Review zur Entwicklung der Gentherapie

Auch wenn die Aussichten der Gentherapie in den letzten 30 Jahren durch viele Rückschläge gedämpft wurden, werden Gentherapien heutzutage zunehmend zu einem wichtigen Bestandteil des therapeutischen Instrumentariums für eine Vielzahl an vererbten und erworbenen Krankheiten, schreiben die Autoren eines kürzlich in Science veröffentlichten Review-Artikels mit dem Titel „Gene therapy comes of age“ (1).
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Gentherapien für hereditäre Immunerkrankungen, Hämophilie, Augen- und neurodegenerative Erkrankungen sowie Lymphomen erreichten kürzlich den Status als zugelassenes Arzneimittel in den USA und Europa oder stehen kurz vor der Zulassung. In dem Übersichtsartikel diskutieren Dunbar et al. die Meilensteine in der Entwicklung von Gentherapien, wobei der Fokus auf der direkten in-vivo-Verabreichung viraler Vektoren und dem adaptiven Transfer genetisch veränderter T-Zellen oder hämatopoetischer Stammzellen liegt. Zudem werden neue Genom-Editing-Technologien besprochen, die den Anwendungsbereich und die Wirksamkeit von Gentherapieverfahren weiter voranbringen sollen.

Quelle: Science

Literatur:

(1) Dunbar CE, High KA, Joung JK et al.
Gene therapy comes of age
Science 2018;359(6372)pii:eaan4672
http://science.sciencemag.org/content/359/6372/eaan4672


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