Phase-I-Studienergebnisse mit APG101 bei myelodysplastischen Syndromen

In die einarmige Phase I-Studie wurden 20 MDS-Patienten mit niedrigem bis intermediärem Risikoprofil eingeschlossen, die transfusionsabhängig waren und nicht auf blutbildungsanregende Substanzen (erythropoietin­stimulating agents - "ESA") ansprachen. Die Patienten wurden über einen Zeitraum von drei Monaten mit APG101 behandelt und anschließend weitere sechs Monate beobachtet. Eine Verlängerung der Behandlung war nicht vorgesehen. Die primären Endpunkte der Studie waren die Sicherheit und Verträglichkeit. Sekundäre Endpunkte umfassten die Veränderung der Transfusionshäufigkeit und die Erythropoese betreffende Parameter.

Im Ergebnis führte die Behandlung mit APG101 bei 44% der Patienten zu einer signifikanten Verringerung der Transfusionshäufigkeit in einem Zeitraum von über sechs Monaten (Ende der Nachbeobachtungsperiode). Darüber hinaus wurde bei Messungen von Parametern der Erythropoese (Anzahl und Funktion der Erythrozyten-Vorläuferzellen) die Wirksamkeit von APG101 in dieser Patientenpopulation weiter untermauert. Der Nachweis der in-vivo-Aktivität von APG101 bestätigt die kürzlich in Oncotarget (Vol. 7 No. 12, 2016) veröffentlichten in-vitro-Daten. Die Details zu den finalen Ergebnissen der Studie werden zur Präsentation auf einer der großen medizinischen Konferenzen in der zweiten Jahreshälfte 2016 eingereicht.

"Die Topline-Daten aus dieser Studie untermauern die Wirksamkeit von APG101 bei MDS-Patienten", sagte Dr. Harald Fricke, Chief Medical Officer von Apogenix. 'Wir sind insbesondere darüber erfreut, dass APG101 in der Lage zu sein scheint, die Häufigkeit der bei dieser schwer kranken Patientenpopulation notwendigen Bluttransfusionen zu verringern. Unser nächster Schritt wird es sein, eine Phase II-Studie in MDS zu initiieren, in der APG101 in verschiedenen Dosierungen in Kombination mit einer Erythropoietin-stimulierenden Substanz evaluiert wird. Wir sind derzeit dabei, die Meinung führender wissenschaftlicher Experten für das Studiendesign einzuholen."