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Medizin

04. Dezember 2018 pHLH: Emapalumab als potenzielle therapeutische Option

Die primäre hämophagozytische Lymphohistiozytose (pHLH) ist ein seltenes, genetisch bedingtes lebensbedrohliches Syndrom, das durch eine Hyperentzündung gekennzeichnet ist, die hauptsächlich durch eine hohe Produktion von Interferon (IFN)-gamma bedingt ist und für die es derzeit keine zugelassenen Behandlungen gibt. Die prospektive Studie (NCT01818492) mit pHLH-Patienten unter 18 Jahren untersucht Emapalumab (NI-0501), einen humanen, Anti-IFN-gamma-monoklonalen Antikörper, der an IFN-gamma bindet und dieses neutralisiert.
 
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Die objektive Ansprechrate (ORR) war signifikant höher als die vorab festgelegte Nullhypothese von 40%. Damit wurde der primäre Endpunkt erreicht. Die Verträglichkeit der Emapalumab-Infusionen war im Allgemeinen sehr gut. Bei 27% der Patienten wurden leichte bis mäßige infusionsbedingte Reaktionen beobachtet. Infektionen, die durch Pathogene hervorgerufen wurden, die möglicherweise durch die IFN-gamma-Neutralisation begünstigt wurden, traten bei einem Patienten auf und wurden entsprechend behandelt. Es wurden keine Off-Target-Effekte beobachtet.

 

Quelle: ASH 2018, LBA-6

Literatur:

https://ash.confex.com/ash/2018/webprogram/Paper120810.html


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