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Medizin

16. April 2020 Hereditäres Angioödem: Neuer Score erfasst die Krankheitskontrolle und deren Veränderung unter Therapie

Das Leben von Patienten mit wiederkehrenden Angioödemen ist bislang erheblich belastet. Beim hereditären Angioödem (HAE) tragen sowohl rezidivierende Hautschwellungen und abdominale Schmerzattacken zur Krankheitslast bei, als auch die permanente Angst vor der nächsten unvorhersehbaren Attacke (1, 2). Ziel der Therapie ist es daher, die HAE-Attacken und die damit verbundene Krankheitslast soweit wie möglich zu kontrollieren. Mit dem jüngst publizierten Angioedema Control Test (AECT) kann dies einfach erfasst werden. Der AECT gibt zudem Auskunft darüber, ob sich die Krankheitskontrolle mit der Therapie ändert und – auf Basis eines klaren Cut-offs – ob die aktuelle Therapie ausreichend ist (3). 
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Das HAE führt zu wiederholten Ödem-Attacken, die im Gesicht, an den Extremitäten oder Genitalien stark beeinträchtigend, im Abdominalbereich äußerst schmerzhaft und in den Atemwegen lebensgefährlich sein können. Beim HAE kommt es mutationsbedingt zu einer niedrigen C1-INH-Konzentration (HAE Typ I) oder C1-INH-Aktivität (HAE Typ II). Damit fehlt die Regulation des Kallikrein-Kinin-Systems und es wird vermehrt Bradykinin gebildet. Gefäßpermeabilität und Vasodilatation sind erhöht, so dass vermehrt Flüssigkeit in das Gewebe austritt (4).

Angst als ständiger Begleiter

Durch die Attacken selbst und die Angst vor der nächsten Attacke ist die Krankheitslast enorm. Alltag, Ausbildung und Beruf sind erheblich beeinträchtigt (1, 2). Wie die europäische Burden of Illness-Studie gezeigt hat, kommen Betroffene auf bis zu 20 Fehltage pro Jahr durch HAE. 82% der Patienten fehlen bei Attacken mit starken Schmerzen an mindestens 5 Tagen (1). Eine beim Kongress der European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) 2019 vorgestellte Online-Patientenbefragung in Europa, Kanada und Australien bestätigte die eingeschränkte Lebensqualität. Im Angioedema Quality of Life 5 Questionnaire stieg der Score in den Domänen Funktionsfähigkeit und Ernährung deutlich mit der Attackenhäufigkeit, in den Domänen Erschöpfung/Gemütslage sowie Angst/Schamgefühl war der Score sogar unabhängig von der Attackenhäufigkeit hoch (6).

Krankheitskontrolle im Blick

Ein optimales HAE-Management und eine effektive Attackenreduktion sind bei den Betroffenen von großer Bedeutung. Wichtig dabei ist, deren Lebensqualität so weit wie möglich zu normalisieren (4). Der AE-QoL ist ein geeignetes Tool, um dies zu erfassen, denn er ist valide und reliabel und hat eine nachgewiesene Veränderungssensitivität (5). Allerdings ist die Auswertung eher komplex und es gibt keinen klaren Cut-off für die Therapieentscheidung. Der kürzlich publizierte AECT basiert auf nur 4 Fragen mit jeweils 5 Antwortmöglichkeiten und einem klaren Cut-off. Er ist damit ein sehr praktikables Tool zur Erfassung der Krankheitskontrolle. Der AECT gibt Auskunft darüber, ob sich die Krankheitskontrolle mit der Therapie ändert und ob die aktuelle Therapie ausreichend ist 3 In der beim EAACI 2019 vorgestellten, zwischen Juli und Oktober 2018 durchgeführten, Patientenbefragung zeigte sich, dass die Krankheitskontrolle unter den zu diesem Zeitpunkt verfügbaren Therapien generell nicht zufriedenstellend war. Der mittlere AECTScore lag bei 6,97 (Score ≥ 10 Punkte bedeutet Krankheitskontrolle) und sank mit zunehmender Attackenhäufigkeit, was eine geringere Krankheitskontrolle anzeigt (6).

Mit Lanadelumab fast 8 von 10 Patienten ≥ 6 Monate attackenfrei

Diesen Patienten (ab 12 Jahren) kann seit Februar 2019 mit dem humanen monoklonalen Antikörper Lanadelumab (TAKHZYRO®) geholfen werden. Lanadelumab hemmt spezifisch die bei HAE-Patienten unkontrollierte Plasma-Kallikrein-Aktivität (7, 8). Wie die Zulassungsstudie sowie eine
Zwischenanalyse der offenen Verlängerungsstudie zeigen, konnte Lanadelumab 300 mg alle 2 Wochen die Attackenhäufigkeit um 87% reduzieren und fast 8 von 10 Patienten blieben ≥ 6 Monate frei von Attacken. Die Lebensqualität der Patienten konnte klinisch bedeutsam verbessert werden (7-10). Damit besteht mit Lanadelumab die Chance, das HAE langfristig zu kontrollieren.

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies ermöglicht eine schnelle Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige von Gesundheitsberufen sind aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden. Hinweise zur Meldung von Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8 der Fachinformation.

Quelle: Takeda

Literatur:

(1) Aygören-Pürsün E et al. Orphanet J Rare Dis 2014; 9:99.
(2) Caballero T et al. Allergy Asthma Proc 2014; 35: 47-53.
(3) Weller K et al. Allergy. Published online 2019. DOI:10.1111/all.14144.
(4) Maurer M et al. Allergy 2018; 73: 1575-1596.
(5) Weller K et al. Allergy 2012; 67: 1289-1298.
(6) Mendivil J et al. Poster presented at the European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI)
Congress 2019. www.shirecongressposters.com/165406.
(7) Fachinformation TAKHZYRO 300 mg Injektionslösung (Lanadelumab), März 2020.
(8) Banerji A et al. JAMA 2018; 320 (20): 2108-2121.
(9) Riedl MA et al. Poster presented at the ACAAI 2019. www.shirecongressposters.com/506862.
(10) Lumry WR et al. Poster presented at the ACAAI 2019. www.shirecongressposters.com/825365.


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