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Medizin
15. April 2021

Hämophilie A und B: Studiendaten untermauern Evidenz von Efmoroctocog alfa und Eftrenonacog alfa

Eine gestörte Blutgerinnung aufgrund eines Mangels an funktionsfähigem Faktor-VIII bzw. Faktor-IX betrifft einen von 5.000 bzw. 20.000 männlichen Neugeborenen (1). Studienergebnisse konnten nun die Wirksamkeit und Sicherheit von Efmoroctocog alfa (Elocta®) und Eftrenonacog alfa (Alprolix®) auch bei der Therapie von zuvor unbehandelter Patienten mit Hämophilie A und B unter Beweis stellen.

Faktorersatztherapie bildet Eckpfeiler der Hämophiliebehandlung

Dr. Wolfgang Walter, VP & Managing Director DACH: „Wir möchten Patienten mit seltenen Erkrankungen durch unsere Arzneimittel ein erfülltes, selbstbestimmtes und aktives Leben ermöglichen. Mit unseren Services und Aktivitäten sehen wir uns als langfristigen Partner und wollen Patienten motivieren, ihre eigenen Grenzen neu zu definieren und Ihnen dadurch ein normales Leben zu ermöglichen.“
 

PUPs A-LONG Studie belegt Wirksamkeit und gute Verträglichkeit

Efmoroctocog alfa ist das erste rekombinante Faktor-VIII-Fc-Fusionsprotein (rFVIIIFc) mit verlängerter Halbwertszeit, das für die Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei Patienten aller Altergsgruppen mit Hämophilie A zugelassen ist. Während bereits umfangreiche Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit für bereits vorbehandelte Patienten existieren, liegen nun auch die finalen Ergebnisse zu unbehandelten Patienten (previously untreated patients, PUPs) vor. In der offenen, multizentrischen Phase-III-Studie PUPs A-LONG wurde erstmals ein halbwertszeitverlängerter rekombinater Faktor VIII zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungen bei PUPs mit schwerer Hämophilie A untersucht.  Eingeschlossen wurden 108 männliche PUPs im Alter < 6 Jahren mit Hämophilie A (< 1 IE/dL endogenes FVIII), von denen 103 Patienten ≥ 1 Dosis rFVIIIFc erhielten. Der primäre Endpunkt war die Hemmkörperentwicklung und sekundäre Endpunkte umfassten u.a. die annualisierte Blutungsrate (ABR) sowie die Beurteilung des Ansprechens auf die Behandlung von Blutungsepisoden mit rFVIIIFc. Die Dosierung für die Inititiierung der Prophylaxe wurde vom jeweiligen Prüpfarzt gewählt, wobei die empfohlene Anfangsdosis bei 25-80 IE/kg in 3- bis 5-tägigen Abständen lag. Dosis und Dosierungsintervalle wurden auf der Basis von pharmakokinetischen Daten, dem Grad der körperlichen Aktivität und dem Blutungsmuster angepasst. Der prophylaktischen Behandlung konnte eine episodische Behandlung vorangehen. Von den 103 Patienten waren 77,7% jünger als ein Jahr. 81 Patienten begannen mit einer episodischen Behandlung, von denen dann 69 zur Prophylaxe wechselten. 20 Patienten begannen sofort mit der Prophylaxe.

Die Ergebnisse wiesen für Efmoroctocog alfa in dieser pädiatrischen Patientenpopulation eine gute Wirksamkeit und Verträglichkeit nach. Die Hemmkörperentwicklung lag im erwarteten Bereich für PUPs mit schwerer Hämophilie A, wobei die kumulative Inzidenz für hochtitrige Hemmkörper (≥ 5 Bethesda Einheiten (B.E.))/ml) bei oder vor Erreichen von 50 Expositionstagen (EDs) mit 16,1% geringer war als z.B. in der SIPPET-Studie oder PedNet berichtet (3, 4). Das Auftreten von hochtritrigen Hemmköper erfolgte innerhalb der ersten 14 EDs. Die kumulative Gesamthemmkörper-Inzidenz lag bei 29,8%.
In Hinblick auf die sekundären Endpunkte betrug die Gesamt-ABR während Prophylaxe 1,49, wobei der Median der Spontan-ABR bei 0,00 lag. Die Daten belegen, dass rFVIIIFc in dieser pädiatrischen Patientenpopulation gut verträglich und wirksam war.
 

Eftrenonacog alfa als erstes EHL Faktor-IX Präparat

Für Hämophilie B konnte die PUPs B-LONG Studie die wachsende klinische Evidenz zur Wirksamkeit und Sicherheit von Eftrenonacog alfa untermauern (5).  Das rekombinante Faktor-IX-Fc-Fusionsprotein mit verlängerter Halbwertszeit für die Therapie von Hämophilie B (rFIXFc, Alprolix®) ermöglicht einen effektiven Schutz vor Blutungsepisoden bei gleichzeitig weniger prophylaktischen Injektionen. In die offene, 1-armige, multizentrische Phase-III-Studie wurden 33 unbehandelte männliche Patienten unter 18 Jahren mit Hämophilie B (FIX ≤ 2 IU/dL ; ≤ 2% endogenes FIX) eingeschlossen. Primärer Endpunkt war das Auftreten von Hemmkörpern. Die sekundären Endpunkte umfassten u.a. die annualisierte Blutungsrate (ABR), Anzahl der Infusionen und rFIXFc-Dosis pro Infusion, um eine Blutung zu behandeln, sowie die Beurteilung des Ansprechens auf die Prophylaxe und/oder Behandlung von Blutungsepisoden.
 

Gute Wirksamkeit und Verträglichkeit

Es zeigte sich, dass Eftrenonacog alfa sowohl zur Prophylaxe als auch zur Behandlung von Blutungsepisoden gut verträglich und wirksam ist. Tatsächlich entwickelte lediglich ein Patient einen niedrigtitrigen Hemmkörper nach 11 Expositionstagen, wohingegen keine hochtitrigen Hemmkörper auftraten. Die Gesamthemmkörper-Inzidenz betrug 3,03%. Der zuverlässige Blutungsschutz von Eftrenonacog alfa wurde bestätigt, sowohl für die spontane ABR als auch für die Gelenk-ABR lag der Median bei 0,0. 96% der Ärzte bewerteten das Therapieansprechen als ausgezeichnet.
 

Vulnerables Patientenklientel effektiv und sicher behandeln

Mit Efmoroctocog alfa und Eftrenonacog alfa sind 2 effektive Therapien zur Behandlung der Hämophilie A und B verfügbar, die sich nicht allein durch den Vorteil einer verlängerten Halbwertszeit auszeichnen. Die vorliegenden Untersuchungsergebnisse belegen zudem eine effektive Wirksamkeit und gute Verträglichkeit für die Therapie der Hämophilie A und B, auch bei zuvor unbehandelten Patienten.

Quelle: Sobi

Literatur:

(1) https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/data.html
(2) Königs C, Ozelo MC, Dunn A et al. Final results of PUPs A-LONG study: evaluating safety and efficacy of rFVIIIFc in previously untreated patients with hemophilia A. Poster # PB29. Presented at the National Hemophilia Foundation 72nd Bleeding Disorders Virtual Conference, August 1–8, 2020
(3) Peyvandi F et al. N Engl J Med 2016; 374: 2054-2064
(4) Gouw SC et al. N Engl J Med 2013; 368: 231-239
(5) Nolan B, Klukowska A, Shapiro A et al. Final results of PUPs B-LONG study: evaluating safety and efficacy of rFIXFc in previously untreated patients with hemophilia B. Poster # PB0956. Presented at the 28th Congress of the International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH), July 11-15, 2020


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