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Medizin
30. März 2017

Hämatopoetische Stammzelltransplantation: Pädiatrieauschuss der EMA genehmigt pädiatrisches Prüfkonzept für ATIR101(TM)

Gerade wurde bekanntgegeben, dass der Pädiatrieausschuss ("Paediatric Committee", PDCO) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) das pädiatrische Prüfkonzept ("Paediatric Investigation Plan", PIP) für die adjunktive Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit ATIR101(TM) zu einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation ("Hematopoetic Stem Cell Transplantation", HSCT) bei bösartigen Erkrankungen genehmigt hat. Darüber hinaus hat der PDCO zugestimmt, dass das Unternehmen die Durchführung der im PIP definierten Studien verschieben kann, bis die Einreichung eines Zulassungsantrags ("Marketing Authorization Application", MAA) in Europa für ATIR101(TM) für die Behandlung unterschiedlicher Formen von Blutkrebs erfolgt ist.
Die im pädiatrischen Prüfkonzept des Unternehmens vorgesehene Phase-II-Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von ATIR101(TM) als adjunktive Therapie zu einer HSCT bei jugendlichen Patienten bis zu einem Alter von 18 Jahren untersuchen, die an einer malignen hämatologischen Erkrankung leiden und für eine HSCT in Frage kommen, für die aber kein vollständig passender Spender gefunden werden kann. Die Patienten erhalten entweder eine HSCT von einem genetisch nur teilweise passenden (haploidentischen) Familienmitglied mit einer begleitenden Infusion von ATIR101(TM) oder werden mit einer HSCT aus Nabelschnurblut-Stammzellen eines nicht-verwandten Spenders behandelt. Der primäre Endpunkt der Studie ist die GvHD-freie, rückfallfreie Überlebensrate (GvHD relapse-free survival, GRFS).

Dr. Manfred Rüdiger, Chief Executive Officer der Kiadis Pharma, sagte: "Die Genehmigung unseres pädiatrischen Entwicklungsprogramms durch den Pädiatrieausschuss der EMA ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zur Zulassung von ATIR101(TM). Darüber hinaus erlaubt uns die Zustimmung des PDCO, den Start unserer PIP-Studien zu verschieben, den Zulassungsantrag für ATIR101(TM) zur Behandlung von Blutkrebs bei Erwachsenen bei der EMA deutlich früher einreichen zu können, als wenn wir das PIP bereits im Vorfeld hätten abschließen müssen. Dies ist ein entscheidender Fortschritt in Richtung Marktzulassung von ATIR101(TM). Es unterstreicht zudem die enge und konstruktive Zusammenarbeit, die Kiadis Pharma mit den Zulassungsbehörden während der Entwicklung dieses Produkts etabliert hat." Das Unternehmen schätzt, dass für etwa 35% der Patienten, die dringend eine HSCT benötigen, rechtzeitig kein passender Spender gefunden werden kann. Ein haploidentisches Familienmitglied steht allerdings als potenzieller Spender in der Regel für mehr als 95% der Patienten zur Verfügung.

ATIR101(TM) besteht aus Spender-T-Zellen, die Infektionen und verbliebene Tumorzellen bekämpfen, ohne eine schwere GvHD hervorzurufen und wurde entwickelt, um bei gleichzeitig niedrigen Rückfallquoten die Sterberate infolge von Infektionen zu reduzieren.

Quelle: Kiadis Pharma


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