Bei Patienten mit Tuberöse Sklerose assoziierten subependymalen Riesenszellastrozytomen (TSC SEGA), die eine therapeutische Maßnahme benötigen, für die aber ein chirurgischer Eingriff nicht angemessen ist, zeigten die Follow-up-Daten sowohl der EXIST (EXamining everolimus In a Study of TSC)-1-Studie (nach insgesamt 3-jähriger Therapie) als auch der zulassungsrelevanten Phase-II-Studie (nach 5 Jahren), dass Everolimus auch im Langzeitverlauf anhaltend wirksam, sicher und gut verträglich ist (1,2,3,4). Dies erläuterte PD Dr. Patrick Roth, Zürich (Schweiz), anlässlich der 41. Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie e.V. (GNP) in Basel. Bereits die ersten Daten dieser beiden Studien belegen die Wirksamkeit des mTOR (mammalian Target Of Rapamycin)-Inhibitors Votubia®: Der Wirkstoff Everolimus führt zu einer deutlichen Tumorreduktion (mind. 30% (5)) bzw. signifikant häufiger zu einer mindestens 30%-igen Tumorreduktion als Placebo (6). Zur Behandlung von TSC SEGA wird Everolimus bei Erwachsenen sowie bei Kindern unter 3 Jahren eingesetzt (nicht bei Kindern unter einem Jahr mit TSC SEGA untersucht) (2,3).
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"GNP 2015: Langzeitdaten bestätigen die andauernde Wirksamkeit und Verträglichkeit von Everolimus bei TSC SEGA "
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