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Medizin
30. Juni 2014

Gentherapie für Hämophilie A

Bayer HealthCare und Dimension Therapeutics wollen gemeinsam eine neuartige Gentherapie zur Behandlung von Hämophilie A entwickeln und vermarkten. Eine entsprechende Vereinbarung wurde heute von den Unternehmen bekanntgegeben. Dimension Therapeutics ist auf die Entwicklung neuartiger Gentherapien für seltene Erkrankungen mit Hilfe von adeno-assoziierten Viren (AAV) spezialisiert.

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"Als ein führendes Unternehmen auf dem Gebiet der Hämophilie A-Therapie ist es für uns besonders wichtig, die Entwicklung innovativer Therapieoptionen für Patienten mit Hämophilie A voranzutreiben", sagte Prof. Dr. Andreas Busch, Mitglied des Executive Committee und Leiter Global Drug Discovery von Bayer HealthCare. "Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit Dimension Therapeutics, um gemeinsam das Potenzial der Gentherapie für neue langfristige Behandlungsoptionen gegen diese Krankheit zu nutzen."

"Die derzeit verfügbaren Substitutionstherapien bei Hämophilie A müssen oft mehrmals pro Woche intravenös gegeben werden. Und das je nach Schwere der Erkrankung ein Leben lang", sagte Thomas R. Beck, M. D., CEO von Dimension Therapeutics. "Die Gentherapie könnte die Behandlung der Hämophilie von Grund auf verändern, indem sie das für die Krankheit verantwortliche defekte Gen durch eine gesunde Version ersetzt. Wir sind stolz darauf, mit Bayer, einem führenden Unternehmen auf dem Gebiet der Hämophilie A-Therapie, an der Entwicklung einer neuen Therapie zu arbeiten, die das Potenzial hat, die Therapielandschaft zu verändern."

Im Rahmen der Vereinbarung erhält Dimension Therapeutics eine Vorauszahlung von 20 Millionen US-Dollar sowie bis zu 232 Millionen US-Dollar in Abhängigkeit vom Erreichen bestimmter Meilensteine in der Entwicklung und Vermarktung. Dimension Therapeutics ist für die weitere präklinische Entwicklung sowie klinische Phase I/IIa-Prüfung verantwortlich und erhält dafür finanzielle Unterstützung von Bayer. Im Fall von positiven Phase I/IIa-Daten übernimmt Bayer die Verantwortung für die weitere klinische Phase III-Entwicklung sowie sämtliche Zulassungsanträge bei den regulatorischen Behörden. Bayer erhält die weltweiten Rechte an der Vermarktung des potenziellen zukünftigen Präparats zur Behandlung der Hämophilie A. Dimension Therapeutics hat desweiteren Anspruch auf gestaffelte Lizenzgebühren in Abhängigkeit vom Produktumsatz.

Die AAV-Vektortechnologie von Dimension Therapeutics ermöglicht eine systemisch-intravenöse Verabreichung des Blutgerinnungsfaktor-Gens in vivo. In präklinischen Studien wurde nachgewiesen, dass das Gen auf diese Weise die Leber erreicht und in einer lang anhaltenden Expression des FVIII-Proteins in therapeutischen Mengen resultiert. Die Vektoren von Dimension Therapeutics basieren auf der proprietären NAV®-Technologie von REGENX Biosciences.

Quelle: Bayer HealthCare


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