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Medizin
29. Januar 2021

Frühe ITP: Zulassungserweiterung für Romiplostim

Dank einer aktuellen Zulassungserweiterung für Romiplostim (Nplate®) können erwachsene Patienten mit Immunthrombozytopenie (ITP) nun bereits im frühen Erkrankungsverlauf mit dem bewährten Thrombopoetin (TPO)-Rezeptoragonisten behandelt werden: Romiplostim ist jetzt auch indiziert für erwachsene Patienten mit primärer ITP, die gegenüber anderen Therapien (mit zum Beispiel Kortikosteroiden oder Immunglobulinen) refraktär sind (1). Damit ist der leitliniengemäße Einsatz von Romiplostim nun unmittelbar nach Steroidversagen möglich, womit die bisherige Versorgungslücke bei früher ITP geschlossen werden konnte (2 ). Studien zeigen, dass Patienten mit früher ITP von einer hohen Wirksamkeit und Verträglichkeit der Romiplostim-Behandlung profitieren (3, 4).
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Die Zulassungserweiterung für Romiplostim basiert unter anderem auf den Daten einer offenen, einarmigen Phase-II-Studie bei 75 Erwachsenen, deren ITP-Diagnose ≤ 6 Monate zurück lag (3). Die Patienten hatten zuvor auf eine Erstlinientherapie einschließlich Kortikosteroiden unzureichend angesprochen. Die mediane Zeit von der ITP-Diagnose bis zum Studieneinschluss betrug 2,2 Monate. Bei diesen Patienten mit früher ITP erwies sich die Therapie mit Romiplostim, die über bis zu 12 Monate erfolgte, als effektiv und sicher: Hinsichtlich des primären Endpunktes zeigten die Patienten im Median in 11 Monaten des 12-monatigen Behandlungszeitraums ein Thrombozytenansprechen (≥50.000/µl), das im Median bereits nach 2,1 Wochen auftrat (95%-KI: 1,1; 3,0). Mit 93% (n=70) war der Anteil der Patienten, die im Verlauf der 12-monatigen Studie ein Thrombozytenansprechen erreichte, sehr hoch. 24 von 75 Patienten (32%) erreichten eine therapiefreie Remission und hielten über mindestens 6 aufeinanderfolgende Monate ohne jegliche ITP-Medikation Thrombozytenwerte von ≥50.000/µl aufrecht. Ingesamt vertrugen die Patienten die Romiplostimtherapie in diesem frühen Erkrankungsstadium gut, neue Sicherheitssignale wurden nicht beobachtet (3).

Versorgungslücke geschlossen

„Romiplostim ist bereits seit 2009 zur Behandlung der chronischen ITP (>1 Jahr nach Diagnosestellung) zugelassen. Wir freuen uns sehr über diese Zulassungserweiterung, die es erwachsenen Patienten mit ITP nun ermöglicht, eine Romiplostim-Therapie im früheren Verlauf dieser seltenen Erkrankung zu beginnen. Eine längerfristige Steroidgabe und die damit einhergehenden Nebenwirkungen können dadurch vermieden werden”, erklärte Dr. med. Stefan Kropff, Amgen. Die ITP-Leitlinen empfehlen, dass eine Therapie mit Steroiden nicht länger als 6 Wochen andauern sollte. Zeigen die Patienten in der Erstlinientherapie nach 2-4 Wochen gar kein Ansprechen, sollte zügig auf eine Zweitlinientherapie umgestellt werden (2). An dieser Stelle kann nun unmittelbar eine Behandlung mit Romiplostim erfolgen. Bisher stand erst ab 6 Monate nach Steroidversagen eine Therapiemöglichkeit für Patienten mit ITP zur Verfügung. Diese Versorgungslücke wurde durch die Zulassungserweiterung von Romiplostim nun geschlossen.
 
Retrospektive Analyse bestätigt Nutzen
 
In einer retrospektiven Analyse wurden die Wirksamkeit und Sicherheit einer Romiplostim-Therapie bei erwachsenen Patienten, bei denen die ITP ≤ 1 Jahr (n=311) bestand, mit Patienten verglichen, die > 1 Jahr (n=726) erkrankt waren. Die Analyse umfasst Daten aus 9 zwischen 2002 und 2014 duchgeführten Studien bei Patienten, die, nachdem sie kein Ansprechen auf eine Erstlinientherapie gezeigt hatten, entweder mit Romiplostim, Placebo (PBO) oder einer Standard-of-Care(SOC)-Therapie behandelt worden waren (4).
 
Unabhängig von der Erkrankungsdauer stiegen die Thrombozytenwerte unter Romiplostim bei den meisten Patienten rasch an (mediane Zeit bis zum ersten Thrombozytenansprechen ≥50.000/µl: 2 Wochen) und blieben stabil erhöht. Der mediane Thrombozytenwert und das Thrombozytenansprechen waren unter Romiplostim in beiden nach Erkrankungsdauer gebildeten Subgruppen vergleichbar. 74% der Patienten mit ITP ≤ 1 Jahr und 71% der Patienten mit ITP > 1 Jahr erreichten unter Romiplostim ein Ansprechen in ≥ 75% der Zeit, unter SOC/PBO betrug das Ansprechen in diesen Subgruppen 18% bzw. 9%. Auch die Verträglichkeit von Romiplostim war in beiden nach Erkrankungsdauer gebildeten Subgruppen vergleichbar. Unabhängig von der Dauer der ITP-Erkrankung waren die Raten an schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen und Blutungsereignissen unter Romiplostim niedriger im Vergleich zu PBO/SOC (4).

Quelle: Amgen

Literatur:

(1) Fachinformation Nplate®, Stand Januar 2021
(2) Matzdorff A et al. Onkopedia Leitlinie Immunthrombozytopenie. https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/immunthrombozytopenie-itp/@@guideline/html/index.html (letzter Zugriff am 01.12.2020)
(3) Newland A et al. Br J Haematol 2016;172:262–273
(4) Kuter DJ et al. Br J Haematol 2019, 185, 503–513


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