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15. Juni 2021
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Fortgeschrittene systemische Mastozytose: Französische Real-World-Studie bestätigt klinische Studiendaten zur Wirksamkeit von Midostaurin

Für die fortgeschrittene systemische Mastozytose steht als einzige zugelassene zytoreduktive Therapie der Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) Midostaurin zur Verfügung. Eine bei der EHA-Jahrestagung 2021 vorgestellte retrospektive Kohortenstudie analysierte die Charakteristika und das klinische Outcome von französischen Patienten mit fortgeschrittener systemischer Mastozytose, die im klinischen Alltag mit einer Midostaurin-Monotherapie behandelt wurden. Ergebnis: Die Real-World-Daten zu dieser sehr seltenen malignen Erkrankung sind konsistent mit den Daten aus klinischen Studien und bestätigten die Wirksamkeit von Midostaurin auch in der Versorgungsroutine (1).
Die fortgeschrittene systemische Mastozytose (advSM) mit ihren 3 Subkategorien, der aggressiven systemischen Mastozytose (ASM), der systemischen Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) und der Mastzellleukämie (MCL) ist eine seltene, schwerwiegende hämatologische Erkrankung mit ungünstiger Prognose, die durch die Expansion klonaler neoplastischer Mastzellen und deren Infiltration in Knochenmark und verschiedene Organsysteme verursacht wird (2). Der antiproliferativ wirksame, orale Multikinase-Inhibitor Midostaurin (Rydapt®) ist die einzige zugelassene Therapieoption für erwachsene Patienten mit advSM. In klinischen Studien reduzierte Midostaurin bei erwachsenen Patienten mit advSM das Mortalitätsrisiko im Vergleich zu einer historischen Kontrollgruppe um 36% (3) und bewirkte eine deutliche Reduktion krankheitsbedingter Symptome bei gleichzeitiger Verbesserung der Lebensqualität (4).

Eine Kohortenstudie aus Frankreich, die Dr. Julian Rossignol, Paris, Frankreich, beim EHA 2021 vorstellte, analysierte die Charakteristika und das Outcome von Patienten mit advSM unter einer Behandlung mit Midostaurin. Die Studienpopulation der retrospektiven Analyse bestand aus 81 erwachsenen Patienten mit advSM aus der französischen nationalen Gesundheitsdatenbank SNDS (Système National des Données de Santé), die zwischen Januar 2012 und September 2018 unter Alltagsbedingungen eine Behandlung mit Midostaurin erhielten, davon 68% ab 2016. 64,2% der Patienten waren Männer, das mediane Alter lag bei 63,4 Jahren. Am häufigsten litten die Patienten unter ASM (n=37), gefolgt von SM-AHN (n=31) und MCL (n=4). Seit der Diagnosestellung waren median 35,5 Monate vergangen; am kürzesten war diese Zeitspanne für SM-AHN (19,4 Monate), gefolgt von MCL (35,5 Monate) und ASM (51,2 Monate). Während der mittleren Beobachtungszeit von 11,4 Monaten betrug die mediane Therapiedauer mit Midostaurin 8,4 Monate.

Am Ende des Studienzeitraums befanden sich 28 Patienten noch unter der Therapie mit dem TKI. Die häufigsten Gründe für ein Ausscheiden aus der Studie waren Abbruch der Behandlung (42%), das Erreichen des Endes der Studienperiode am 31. Dezember 2018 (35%), Versterben (16%) und das Umstellen auf eine andere Behandlung (7%).

Die geschätzte Gesamtüberlebensrate (OS-Rate) betrug 83% nach einem Jahr und 56% nach 5 Jahren. Die besten Ergebnisse hatten Patienten mit ASM mit einer 1-Jahres-OS-Rate von 93%. Von den Patienten mit SM-AHN waren nach einem Jahr noch 81% am Leben, während alle 4 Patienten mit MCL verstorben waren. Der Unterschied der 1-Jahres-OS-Raten zwischen den einzelnen Subtypen war statistisch signifikant (ASM > SM-AHN > MCL; p=0,0095). Während des Follow-Up-Zeitraums wurden 12 schwerwiegende unerwünschte Ereignisse dokumentiert, am häufigsten handelte es sich um eine Lungenentzündung (n=6).

Zum ersten Mal wurde mit dieser Beobachtungsstudie die Therapie von SM-Patienten mit Midostaurin in der klinischen Praxis in Frankreich beschrieben. Im klinischen Alltag erwiesen sich die Patientencharakteristika, das Therapiemanagement, die Verträglichkeit und Wirksamkeit der Therapie mit Midostaurin als vergleichbar mit den bisher aus dem französischen Compassionate Use Programm und den klinischen Studien (3, 4) bekannten Daten.  Rossignol: "Diese Studie bestätigt das positive Outcome von Midostaurin bei advSM-Patienten in Frankreich."
 

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Dr. Claudia Schöllmann

Quelle: Virtuelle Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) vom 9.-17. Juni 2021

Literatur:

(1) Rossignol J et al. First real-life results on patients with advanced systemic mastocytosis treated with midostaurin in France. EHA 2021, Abstract EP1095 und e-Poster.
(2) Reiter A et al. Onkopedia-Leitlinie Systemische Mastozytose, Stand März 2020. Abrufbar unter https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/mastozytose-systemische/@@guideline/html/index.html. Letzter Zugriff 12.06.2021.
(3) Reiter A et al. Pooled survival analysis of midostaurin clinical study data (D2201 + A2213) in patients with advanced systemic mastocytosis (advSM) compared with historical controls. EHA 2017, Abstract S788.
(4) Gotlib J et al. Efficacy and Safety of Midostaurin in Advanced Systemic Mastocytosis. N Engl J Med 2016 ;374: 2530-41 und Supplementary Appendix.


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