07. Juli 2017 FLT3-positive AML: Midostaurin in Kombination mit Chemotherapie verlängert Gesamtüberleben

Midostaurin ist kein klassisches Zytostatikum, sondern gehört zur Gruppe der molekular wirkenden Medikamente, die gezielt genetische Veränderungen in den Tumorzellen ausnutzen. Es ist ein Derivat des Bakteriums Streptomyces staurosporeus, das die Teilung der leukämischen Zellen verhindert, indem es die Weiterleitung von Signalen, unter anderem des Wachstumsfaktors FLT3 aber auch anderer Kinasen, blockiert. Um Midostaurin einsetzen zu können, müssen die Leukämiezellen bestimmte Mutationen in einem ganz bestimmten Gen, dem FLT3-Gen, aufweisen. Dies wird vor Beginn der Therapie getestet. „Bei etwa einem Drittel der AML-Patienten lassen sich diese spezifischen FLT3-Mutationen nachweisen und gezielt für die Therapie ausnutzen“, erklärt Prof. Ganser. „An der MHH besteht eines der weltweit acht Labore, in denen im Rahmen der Studie Patientenzellen auf diese genetischen Veränderungen geprüft wurden.“

Die MHH gehört zu den großen Zentren der Leukämiebehandlung in Europa und entwickelt in mehreren klinischen Studien neue Medikamente im Rahmen klinischer Studien. Dazu werden im Hämatologisch-molekulargenetischen Labor der MHH-Klinik von Prof. Ganser unter der Leitung von Prof. Dr. Michael Heuser und PD Dr. Felicitas Thol die Tumorzellen auf eine Vielzahl von Mutationen getestet, um die jeweils beste Therapie zu identifizieren. Anfang dieses Jahres hat im Rahmen der Zulassungsstudie für Midostaurin das Studienzentrum der Klinik für Hämatologie, Hämostaseologie, Onkologie und Stammzelltransplantation eine Inspektion durch die amerikanische Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) sehr erfolgreich bestanden. Die FDA hat Ende April Midostaurin in Kombination mit der herkömmlichen Chemotherapie zur Behandlung der AML zugelassen, die Schweiz wenige Tage später. Die Zulassung für die übrigen europäischen Länder durch die EMA (European Medicines Agency) wird wohl noch in diesem Jahr erfolgen. „Für uns bedeutet es einen großen Erfolg in der klinischen Forschung zum Wohle der Patienten“, betont Prof. Ganser.