Everolimus (Votubia®) ist seit November 2012 zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit renalem Angiomyolipom (AML) assoziiert mit einer tuberösen Sklerose (TSC) zugelassen, die ein Risiko für Komplikationen aufweisen, aber keine sofortige Operation benötigen. Damit steht für diese Patienten die erste und einzige medikamentöse Therapie zur Verfügung, die zielgerichtet an der Ursache der Erkrankung angreift. Die Fachzeitschrift The Lancet veröffentlichte aktuell die überzeugenden Daten der zulassungsrelevanten Studie EXISTA-2. In dieser Phase-III-Studie wurden die Wirksamkeit und Sicherheit des oral verfügbaren mTOR-Inhibitors Everolimus bei 118 Patienten mit TSC AML untersucht (1).
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"Everolimus bei TSC AML: The Lancet publiziert Ergebnisse der Zulassungsstudie EXIST-2"
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