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Medizin
23. September 2015

Essentielle Thrombozythämie: Neuer Ansatz mit Telomerase-Inhibitor Imetelstat

Prof. Dr. med. Gabriela Baerlocher, Universitätsklinik für Hämatologie am Inselspital Bern, kam – basierend auf vorangegangenen Forschungsergebnissen ihres Teams – auf die Idee, mit dem Telomerasehemmer Imetelstat direkt das Eiweiß Telomerase zu hemmen, das zur starken Vermehrung der Thrombozyten bei Essentieller Thrombozythämie  beiträgt. In einer Pilotstudie wurden 18 Patienten mit essentieller Thrombozythämie (ET) aus der Schweiz, Deutschland und den USA mit der neuen Substanz behandelt. Sie hatten auf andere Medikamente nicht angesprochen oder diese nicht vertragen. Der Forschungsbericht erschien im New England Journal of Medicine.

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Bereits nach ein bis zwei Monaten normalisierte sich bei allen Patienten die Anzahl der Blutplättchen. Auch die Anzahl defekter plättchenproduzierender Zellen im Knochenmark nahm unter der Behandlung ab, wie die Forschungsgruppe anhand von molekularen Markern zeigen konnte. Zu den häufigsten Nebenwirkungen der Therapie gehörten Müdigkeit, Darmbeschwerden, Blutarmut sowie ein Anstieg der Leberwerte, welche sich aber nach Therapieende wieder normalisierten. Damit gelang dem Team um Gabriela Baerlocher und der Humangenetikerin Elisabeth Oppliger Leibundgut erstmals eine spezifische Therapie einer Ursache der ET. Bisher konnten Betroffene lediglich symptomatisch behandelt werden.

Die Telomerase stattet die Krebszellen mit einem unendlichen Vermehrungspotential aus und macht sie resistent gegen herkömmliche Krebstherapien. Der neue translationale Ansatz hemmt gezielt die Produktion bösartiger Zellen, während gesunde Zellen erhalten bleiben. Das innovative Berner Therapieprinzip zur gezielten Bekämpfung der Krankheit wird künftig auch bei anderen bösartigen Blutkrebsarten geprüft werden.

Imetelstat wurde von der amerikanischen Firma Geron Corporation entwickelt und wird nun in Zusammenarbeit mit Janssen Biotech, Inc. in Studien weiter evaluiert.

Essentielle Thrombozythämie ist eine häufige chronische Blutkrankheit: Weltweit sind etwa 3 von 10.000 Personen betroffen; das Berner Inselspital behandelt jede Woche 3-6 Patienten mit diesem Krankheitsbild. Die Stammzell-Erkrankung des blutbildenden Systems ist charakterisiert durch eine übermässig große Anzahl von Blutplättchen. Daraus folgt ein Risiko für lebensgefährliche Blutgerinnungsstörungen wie innere Blutungen oder Thrombosen. Die Krankheit kann sich auch zu einer akuten Leukämie entwickeln.

Quelle: Universitätsspital Bern

Literatur:

Gabriela M. Baerlocher, Elisabeth Oppliger Leibundgut, Oliver G. Ottmann et al. Telomerase inhibitor imetelstat in patients with essential thrombocythemia. N Engl J Med 2015; 373:920-928, September 3, 2015, http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1503479


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