Mittwoch, 25. November 2020
Navigation öffnen
Anzeige:
Medical Cloud CAR T
 
Medizin

30. März 2017 Erfolg der Gentherapie bei der Sichelzellenanämie

Ein französisches Forscherteam hat im Oktober 2014 eine Gentherapie an einem 13-jährigen Patienten mit Sichelzellenanämie durchgeführt. Zwei Jahre später konnte durch diese neuartige Behandlung eine vollständige Remission der klinischen und biologischen Anzeichen der Erkrankung festgestellt werden.
Die klinische Prüfung wurde von Prof. Marina Cavazzana in Zusammenarbeit mit Prof. Philippe Leboulch (CEA*/Paris-Süd Medizinische Fakultät/Harvard Medizinische Fakultät) geleitet. Zur Behandlung des Patienten mit Sichelzellenanämie haben die Forscher zunächst hämatopoetische Stammzellen aus seinem Knochenmark entnommen, die für die Produktion von Blutzellen verantwortlich sind. Dann führten sie ein mit einem therapeutischen Gen ausgestatteten DNA-Vektor* in diese Zellen ein, um sie zu korrigieren. Im Anschluss wurden die behandelten Zellen dem Patienten injiziert.

Fünfzehn Monate nach der Transplantation brauchte der Patient keine Transfusion mehr. Er hatte keine Schmerzepisoden und konnte in ein normales Leben zurückkehren. Die Forscher hoffen nun auf weitere klinische Tests, durch die Patienten geheilt werden können.

*CEA – Behörde für Atomenergie und alternative Energien
** Vektoren sind gentechnisch veränderte DNA-Elemente, die zur Übertragung und zum Einbau fremder DNA-Sequenzen in eine Wirtszelle verwendet werden.

Quelle: Wissenschaftliche Abteilung, Französische Botschaft in der Bundesrepublik Deutschland

Literatur:

Ribeil JA, Hacein-Bey-Abina S, Payen E et al.
Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease.
New England Journal of Medicine, 376(9), 848-855.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1609677


Anzeige:
Infothek Sekundäre Immundefekte

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"Erfolg der Gentherapie bei der Sichelzellenanämie"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der rsmedia GmbH widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.


ESMO Virtual Congress 2020
  • Fortgeschrittenes Melanom nach Versagen einer PD-(L)1-Inhibition: Vielversprechende Antitumoraktivität mit Pembrolizumab + Lenvatinib
  • Pembrolizumab + Lenvatinib: Vielversprechende Ansprechraten bei vorbehandelten fortgeschrittenen Tumoren
  • HNSCC: Pembrolizumab als Monotherapie und als Partner einer Platin-basierten Chemotherapie erfolgreich in der Erstlinie
  • Ösophaguskarzinom: Relevante OS- und PFS-Verlängerung durch Pembrolizumab + Chemotherapie in der Erstlinie
  • 5-Jahres-Daten der KEYNOTE-024-Studie bestätigen deutliche Überlegenheit für Pembrolizumab mono vs. Chemotherapie beim NSCLC mit hoher PD-L1-Expression
  • Neuer Anti-ILT4-Antikörper zeigt in Kombination mit Pembrolizumab erste vielversprechende Ergebnisse bei fortgeschrittenen Tumoren
  • Adjuvante Therapie mit Pembrolizumab verlängert auch das fernmetastasenfreie Überleben bei komplett resezierten Hochrisiko-Melanomen im Stadium III
  • HIF-2α-Inhibitor MK-6482 beim Von-Hippel-Lindau-Syndrom: Vielversprechende Wirksamkeit auch bei Nicht-RCC-Läsionen
  • Neuer Checkpoint-Inhibitor: Vielversprechende erste Studiendaten für Anti-TIGIT-Antikörper Vibostolimab in Kombination mit Pembrolizumab