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Medizin
30. März 2017

Erfolg der Gentherapie bei der Sichelzellenanämie

Ein französisches Forscherteam hat im Oktober 2014 eine Gentherapie an einem 13-jährigen Patienten mit Sichelzellenanämie durchgeführt. Zwei Jahre später konnte durch diese neuartige Behandlung eine vollständige Remission der klinischen und biologischen Anzeichen der Erkrankung festgestellt werden.
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Die klinische Prüfung wurde von Prof. Marina Cavazzana in Zusammenarbeit mit Prof. Philippe Leboulch (CEA*/Paris-Süd Medizinische Fakultät/Harvard Medizinische Fakultät) geleitet. Zur Behandlung des Patienten mit Sichelzellenanämie haben die Forscher zunächst hämatopoetische Stammzellen aus seinem Knochenmark entnommen, die für die Produktion von Blutzellen verantwortlich sind. Dann führten sie ein mit einem therapeutischen Gen ausgestatteten DNA-Vektor* in diese Zellen ein, um sie zu korrigieren. Im Anschluss wurden die behandelten Zellen dem Patienten injiziert.

Fünfzehn Monate nach der Transplantation brauchte der Patient keine Transfusion mehr. Er hatte keine Schmerzepisoden und konnte in ein normales Leben zurückkehren. Die Forscher hoffen nun auf weitere klinische Tests, durch die Patienten geheilt werden können.

*CEA – Behörde für Atomenergie und alternative Energien
** Vektoren sind gentechnisch veränderte DNA-Elemente, die zur Übertragung und zum Einbau fremder DNA-Sequenzen in eine Wirtszelle verwendet werden.

Quelle: Wissenschaftliche Abteilung, Französische Botschaft in der Bundesrepublik Deutschland

Literatur:

Ribeil JA, Hacein-Bey-Abina S, Payen E et al.
Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease.
New England Journal of Medicine, 376(9), 848-855.
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1609677


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