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Medizin
14. Juni 2014

EHA 2014: Gdf -11 neues Ziel zur Linderung der Anämie bei Thalassämie

Dr. Olivier Hermine präsentiert beim 19. EHA-Kongress neue Behandlungsmöglichkeiten für Thalassämie-Patienten. β-Thalassämien sind typischerweise mit mangelhafter Produktion von roten Blutzellen (RBC) verbunden, was zu Anämie, zu viel Eisengehalt im Blut und Organversagen führt. Da zurzeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für β-Thalassämie zur Verfügung stehen, besteht eindeutig ein Bedarf an alternativen Therapien. Wir haben in der Vergangenheit bereits an Tiermodellen gezeigt, dass GDF-11, ein Zytokin, in großen Mengen produziert wird und zur verringerten Produktion von roten Blutzellen beiträgt.  In dieser Studie erhielten 32 erwachsene Patienten mit β-Thalassämie alle 3 Wochen subkutan 0,1 (n = 8), 0,3 (n = 9), 0,5 (n = 8), oder 0,75 (n = 7) mg/kg Sotatercept (ein Fusionsprotein, das GDF-11 hemmt) verabreicht.

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Drei Patienten (9%) berichteten über unerwünschte Ereignisse ≥ 2. Grades: 2 (25%) in der Gruppe mit der Dosis von 0,1 mg/kg (Knochenschmerzen und oberflächliche Thrombophlebitis) und 1 (13%) in der Gruppe mit der Dosis von 0,5 mg/kg (zusätzliche Ventrikelsystolen). Unter den Patienten mit nicht transfusionsabhängiger β-Thalassämie (n = 22) erreichte ein höherer Anteil von Patienten einen maximalen Hämoglobinanstieg ≥ 1 g/dL in den Gruppen mit den Dosen von 0,3 (67%), 0,5 (83%) und 0,75 (100%) mg/kg im Vergleich zu der Gruppe mit der Dosis von 0,1 mg/kg (0%).

Des Weiteren erreichte unter den Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (n = 10) ein höherer Anteil von Patienten eine Reduktion der Transfusionsbelastung ≥ 20% in den Gruppen mit den Dosen von 0,3 (33%), 0,5 (50%) und 0,75 (67%) mg/kg im Vergleich zu der Gruppe mit der Dosis von 0,1 mg/kg (0%).

Sotatercept kann für Patienten mit β-Thalassämie mit einem günstigen Sicherheitsprofil vorteilhaft sein. Es ist auch Gegenstand von Phase-2-Versuchsreihen für die Behandlung von Anämie bei myelodysplastischen Syndromen, der Diamond-Blackfan-Anämie, chronischer myelomonozytischer Leukämie, Myelofibrose und Nierenkrankheit im Endstadium.

Quelle: EHA Kongress


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