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Medizin

08. Juli 2020 Beta-Thalassämie: Zulassung für Luspatercept zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie

Die Europäische Kommission (European Commission; EC) hat am 25. Juni 2020 die Zulassung von Luspatercept (Reblozyl®) zur Behandlung der folgenden Patientengruppen erteilt: Erwachsene Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit Ringsideroblasten mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind sowie für Erwachsene Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie, die mit einer Beta-Thalassämie verbunden ist.
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„Die Abhängigkeit von EK-Transfusionen infolge einer Anämie bei malignen hämatologischen Erkrankungen wie MDS bringt oft regelmäßige und sehr lange Krankenhausaufenthalte mit sich, die zusätzliche Gesundheitsrisiken bergen und die Lebensqualität der Patienten beeinträchtigen können“, sagte Prof. Dr. med. Uwe Platzbecker, Leiter der Klinik und Poliklinik für Hämatologie und Zelltherapie am Universitätsklinikum Leipzig und Leiter der MEDALIST-Studie. „Die Zulassung von Luspatercept bietet Ärzten eine neue Therapieoption, für die gezeigt werden konnte, dass sie die Anzahl notwendiger EK-Transfusionen bei MDS-Patienten signifikant reduzieren und sogar zu einer Transfusionsunabhängigkeit führen kann.“

Erythrozyten-Reifungs-Aktivator Luspatercept

Luspatercept ist der erste und einzige in der EU zugelassene Erythrozyten-Reifungs-Aktivator (EMA) und damit der erste Vertreter einer neuen Wirkstoffklasse für entsprechend medizinisch indizierte Patienten. Die der Zulassung zugrundeliegenden Daten stammen aus den zulassungsrelevanten Phase-III-Studien MEDALIST und BELIEVE, die das Potenzial von Luspatercept zur sicheren und wirksamen Behandlung von
einer Anämie im Zusammenhang mit einer MDS- bzw. Beta-Thalassämie-Erkrankung untersuchen.

Weniger Bedarf an EK-Transfusionen

„Die Beta-Thalassämie ist weiterhin eine seltene Erkrankung. Dennoch kann sich die Anzahl an EK-Transfusionen, auf die die Patienten häufig lebenslang angewiesen sind, erheblich auf die begrenzte Menge an verfügbaren Blutkonserven in ihrem Land auswirken. Gleichzeitig gibt es für die Betroffenen nur wenige Behandlungsalternativen“, sagte Prof. Dr. med. Maria Domenica Cappellini von der Universität Mailand, Fondazione IRCCS Ca Granda und Leiterin der BELIEVE-Studie. „Die Zulassung von Luspatercept durch die Europäische Kommission bietet geeigneten erwachsenen Patienten mit Beta-Thalassämie eine neue, dringend benötigte Behandlungsoption zur Behandlung ihrer Anämie und damit die Möglichkeit, in geringerem Maße auf regelmäßige EK-Transfusionen angewiesen zu sein.“

„In der EU werden jedes Jahr 25 Millionen EK-Transfusionen durchgeführt (3). Ein gewisser Anteil davon wird von Patienten mit einer Anämie infolge hämatologischer Erkrankungen wie MDS und Beta-Thalassämie benötigt“, sagte Dr. med. Diane McDowell, Bristol Myers Squibb. „Luspatercept hat das Potenzial, die mit MDS und Beta-Thalassämie verbundene ineffektive Erythropoese zu behandeln, wodurch die Abhängigkeit der Patienten von EK-Transfusionen verringert und die Transfusionslast für diese Patienten reduziert wird. Gemeinsam mit unserem Partner Acceleron wollen wir den anhaltenden Bedarf an neuen Behandlungsoptionen für mit Anämie assoziierten Erkrankungen adressieren und engagieren uns in Zusammenarbeit mit den lokalen Gesundheitsbehörden der EU-Mitgliedstaaten dafür, dass Luspatercept zur Behandlung der entsprechend indizierten Patienten schnellstmöglich verfügbar gemacht wird.“

Quelle: Celgene

Literatur:

(1) European Medicines Agency (EMA). Reblozyl® (luspatercept) Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Summary of Product Characteristics).
(2) Fachinformation Reblozyl®. Stand: Juni 2020.
(3) Europäische Kommission. Zusammenfassung der Bewertung der Rechtsvorschriften der Union über Blut, Gewebe und Zellen. 2019. Verfügbar unter: https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/blood_tissues_organs/docs/swd_2019_375_summary_de.pdf. Letzter Zugriff: 30. Juni 2020.
 


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