Mittwoch, 19. Juni 2019
Navigation öffnen

Medizin

20. November 2017 US-Zulassung für Emicizumab bei Hämophilie A

Die US-Zulassungsbehörde FDA hat mit Emicizumab erstmals einen monoklonalen, bispezifischen Antikörper für die prophylaktische Therapie bei Menschen mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen den Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) zugelassen. In zwei der größten klinischen Zulassungsstudien bei Hämophilie A führte Emicizumab bei einmal wöchentlicher subkutaner Applikation zu deutlich weniger Blutungen – sowohl bei Erwachsenen und Jugendlichen als auch bei Kindern (1,2). Die FDA hatte dem Antikörper im September 2015 den Status eines Therapiedurchbruchs („Breakthrough Therapy Designation“) bei Erwachsenen und Jugendlichen (≥ 12 Jahre) mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen FVIII verliehen und ihn in einem beschleunigten Zulassungsverfahren („Priority Review“) geprüft (3,4).
Anzeige:
Mit der Zulassung von Emicizumab in den USA erhält ein völlig neuer Behandlungsansatz Einzug in die Therapie von Menschen mit Hämophilie A. Er unterscheidet sich grundlegend von der Strategie der Substitutionstherapie mit Faktor VIII-Präparaten. Als monoklonaler, bispezifischer Antikörper ahmt Emicizumab die Funktion von FVIII nach: Er bindet sowohl an Gerinnungsfaktor IXa als auch an Gerinnungsfaktor X und stellt in der Folge die normale Blutgerinnung weitgehend wieder her (5). Ein wesentlicher Vorteil ist, dass die Wirkung von Emicizumab bei vorhandenen Inhibitoren gegen FVIII nicht beeinträchtigt wird.

In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie HAVEN 1 war die jährliche Blutungsrate bei Erwachsenen und Jugendlichen (≥ 12 Jahre) mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen FVIII unter einer prophylaktischen Therapie mit Emicizumab (einmal wöchentlich subkutan) um 87% geringer als ohne prophylaktische Therapie, wobei in beiden Studienarmen Blutungen bedarfsabhängig mit Bypass-Medikamenten behandelt wurden (relatives Risiko (RR) 0,13; p < 0,001; Beobachtungszeitraum median 29,5 Wochen) (1). Der Anteil der Patienten ohne Blutungsereignisse lag unter Emicizumab nach mindestens 24 Wochen bei 62,9% – gegenüber 5,6% im Kontrollarm (1).

Auch bei Kindern (< 12 Jahre) mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen FVIII bestätigte sich die Wirksamkeit der prophylaktischen Behandlung mit Emicizumab. Bei 87% der Teilnehmer wurden keine behandelten Blutungen erfasst (95%-KI: 66,4-97,2) – so die Ergebnisse einer Interimsanalyse der Phase-III-Studie HAVEN 2 vom Juli 2017.2 Eine Intrapatientenanalyse (n = 13) der Studie zeigt zudem: Bei Kindern, die zuvor mit einem Bypass-Medikament (entweder bedarfsabhängig oder prophylaktisch) behandelt worden waren, verringerte Emicizumab die Anzahl behandelter Blutungen klinisch relevant um 99% (RR: 0,01; 95%-KI: 0,004-0,044) (2).
 
Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen, die bei ≥ 10% der Teilnehmer in beiden Studien unter Emicizumab auftraten, zählten Reaktionen an der Einstichstelle, Kopfschmerz und Arthralgie (1,2). Die Daten aus den Phase-III-Studien HAVEN 1 und HAVEN 2 werden gegenwärtig in einem beschleunigten Verfahren von der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA geprüft.

Quelle: Roche

Literatur:

(1) Oldenburg J et al., N Engl J Med. 2017; 377: 809-818
(2) Young G, Oral Communication Session, OC 24.1, Hemorrhagic Disorders: Pediatric Aspects, 10.07.2017, ISTH 2017
(3) Roche Medienmitteilung vom 4. September 2015; www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2015-09-04.htm
(aufgerufen am 30.10.2017)
(4) Roche Medienmitteilung vom 24. August 2017; www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2017-08-24.htm
(aufgerufen am 30.10.2017)


Das könnte Sie auch interessieren

Krebstherapie gestern, heute, morgen: Entwicklungen in der Onkologie

Krebs gilt heute als Volkskrankheit: Bei Frauen stieg die Zahl der jährlich auftretenden Neuerkrankungen seit 1980 um 35 Prozent, bei Männern sogar um 80 Prozent an. Dass die krebsbedingte Sterberate dennoch im gleichen Zeitraum zurückging, ist u. a. Verdienst der modernen Forschung: In allen Bereichen der Krebsmedizin – von der Grundlagenforschung bis hin zur strukturierten Nachsorge der Patienten – haben sich enorme Erfolge eingestellt. Dies war jedoch ein weiter...

Neues Infoportal rund um Ernährung und Krebs ist online

Neues Infoportal rund um Ernährung und Krebs ist online
© ernaehrung-krebs-tzm.de

Das neue Infoportal der Arbeitsgruppe „Ernährung und Krebs“ am Tumorzentrum München (TZM) ist ab sofort unter www.ernaehrung-krebs-tzm.de online. Es bündelt wissenschaftlich fundierte Informationen, gibt praktische Hilfestellung und vermittelt Kontakte zu anerkannten Therapeuten und Beratungsstellen rund um das Thema Ernährung und Krebs. Die Arbeitsgruppe besteht aus qualifizierten Ärzten und Ernährungsfachkräften unter der Leitung von Professor...

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"US-Zulassung für Emicizumab bei Hämophilie A"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der rsmedia GmbH widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.


EHA 2019
  • Subgruppenanalyse der ELIANA- und ENSIGN: Tisagenlecleucel auch bei jungen Patienten mit r/rALL und zytogenetischen Hochrisiko-Anomalien sicher und effektiv
  • Polycythaemia vera: Molekulares Ansprechen korreliert mit vermindertem Thrombose-Risiko und einer Reduktion von Thrombose- und PFS-Ereignissen
  • AML-Therapie 2019: Neue Substanzen im klinischen Einsatz, aber nach wie vor hoher Bedarf an neuen Therapieoptionen
  • Eisenüberladung bei Patienten mit Niedrigrisiko-MDS auch in Pankreas und Knochenmark nachweisbar
  • CML: Switch auf Zweitgenerations-TKIs nach unzureichendem Ansprechen auf Imatinib in der Erstlinie führt zu tieferen molekularen Remissionen
  • FLT3-mutierte AML: Midostaurin wirksam bei allen ELN-Risikoklassen und bei unterschiedlichen Gensignaturen
  • Real-world-Daten: Transfusionsabhängigkeit und Ringsideroblasten bei Niedrigrisiko-MDS assoziiert mit toxischer Eisenspezies und verkürztem Überleben
  • Erstlinientherapie der CML: Nilotinib führt auch im klinischen Alltag zu tieferen molekularen Remissionen als Imatinib
  • Weltweite Umfrage bei Ärzten und Patienten zur ITP-Therapie unterstreicht Zufriedenheit mit Thrombopoetinrezeptor-Agonisten
  • Therapiefreie Remission nach zeitlich begrenzter Zweitlinientherapie mit Eltrombopag bei Patienten mit primärer ITP erscheint möglich