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Medizin

20. November 2017 US-Zulassung für Emicizumab bei Hämophilie A

Die US-Zulassungsbehörde FDA hat mit Emicizumab erstmals einen monoklonalen, bispezifischen Antikörper für die prophylaktische Therapie bei Menschen mit Hämophilie A und Inhibitoren gegen den Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) zugelassen. In zwei der größten klinischen Zulassungsstudien bei Hämophilie A führte Emicizumab bei einmal wöchentlicher subkutaner Applikation zu deutlich weniger Blutungen – sowohl bei Erwachsenen und Jugendlichen als auch bei Kindern (1,2). Die FDA hatte dem Antikörper im September 2015 den Status eines Therapiedurchbruchs („Breakthrough Therapy Designation“) bei Erwachsenen und Jugendlichen (≥ 12 Jahre) mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen FVIII verliehen und ihn in einem beschleunigten Zulassungsverfahren („Priority Review“) geprüft (3,4).
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Fachinformation
Mit der Zulassung von Emicizumab in den USA erhält ein völlig neuer Behandlungsansatz Einzug in die Therapie von Menschen mit Hämophilie A. Er unterscheidet sich grundlegend von der Strategie der Substitutionstherapie mit Faktor VIII-Präparaten. Als monoklonaler, bispezifischer Antikörper ahmt Emicizumab die Funktion von FVIII nach: Er bindet sowohl an Gerinnungsfaktor IXa als auch an Gerinnungsfaktor X und stellt in der Folge die normale Blutgerinnung weitgehend wieder her (5). Ein wesentlicher Vorteil ist, dass die Wirkung von Emicizumab bei vorhandenen Inhibitoren gegen FVIII nicht beeinträchtigt wird.

In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie HAVEN 1 war die jährliche Blutungsrate bei Erwachsenen und Jugendlichen (≥ 12 Jahre) mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen FVIII unter einer prophylaktischen Therapie mit Emicizumab (einmal wöchentlich subkutan) um 87% geringer als ohne prophylaktische Therapie, wobei in beiden Studienarmen Blutungen bedarfsabhängig mit Bypass-Medikamenten behandelt wurden (relatives Risiko (RR) 0,13; p < 0,001; Beobachtungszeitraum median 29,5 Wochen) (1). Der Anteil der Patienten ohne Blutungsereignisse lag unter Emicizumab nach mindestens 24 Wochen bei 62,9% – gegenüber 5,6% im Kontrollarm (1).

Auch bei Kindern (< 12 Jahre) mit Hämophilie A und Hemmkörpern gegen FVIII bestätigte sich die Wirksamkeit der prophylaktischen Behandlung mit Emicizumab. Bei 87% der Teilnehmer wurden keine behandelten Blutungen erfasst (95%-KI: 66,4-97,2) – so die Ergebnisse einer Interimsanalyse der Phase-III-Studie HAVEN 2 vom Juli 2017.2 Eine Intrapatientenanalyse (n = 13) der Studie zeigt zudem: Bei Kindern, die zuvor mit einem Bypass-Medikament (entweder bedarfsabhängig oder prophylaktisch) behandelt worden waren, verringerte Emicizumab die Anzahl behandelter Blutungen klinisch relevant um 99% (RR: 0,01; 95%-KI: 0,004-0,044) (2).
 
Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen, die bei ≥ 10% der Teilnehmer in beiden Studien unter Emicizumab auftraten, zählten Reaktionen an der Einstichstelle, Kopfschmerz und Arthralgie (1,2). Die Daten aus den Phase-III-Studien HAVEN 1 und HAVEN 2 werden gegenwärtig in einem beschleunigten Verfahren von der Europäischen Arzneimittelbehörde EMA geprüft.

Quelle: Roche

Literatur:

(1) Oldenburg J et al., N Engl J Med. 2017; 377: 809-818
(2) Young G, Oral Communication Session, OC 24.1, Hemorrhagic Disorders: Pediatric Aspects, 10.07.2017, ISTH 2017
(3) Roche Medienmitteilung vom 4. September 2015; www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2015-09-04.htm
(aufgerufen am 30.10.2017)
(4) Roche Medienmitteilung vom 24. August 2017; www.roche.com/media/store/releases/med-cor-2017-08-24.htm
(aufgerufen am 30.10.2017)


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