Medizin

Thalassämie und Sichelzellanämie: Gentherapie CRISPR/Cas9 bei 2 Patientinnen erfolgreich

Am Universitätsklinikum Regensburg (UKR) wurde die erste Beta-Thalassämie-Patientin mit dem CRISPR/Cas9-Verfahren behandelt. Eine weitere Studie läuft im Bereich der Sichelzellerkrankungen. Nun wurde in einer ersten Zwischenbilanz ein positives Resümee gezogen. Die 20-jährige Patientin, die weltweit erstmalig mit der Genschere CRISPR/Cas9 behandelt wurde, leidet an Beta-Thalassämie. Bislang galt, dass eine Heilung nur durch eine Stammzelltransplantation möglich ist, wenn ein passender Spender zur Verfügung steht.

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