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Medizin

01. Dezember 2017 Nilotinib zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit CML in der EU zugelassen

Am 15. November 2017 hat die Europäische Kommission eine Zulassungserweiterung für Nilotinib (Tasigna®) beschlossen (3). Der Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) ist nun auch angezeigt zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostizierter Philadelphia-Chromosomen-positiver (Ph+) CML in der chronischen Phase sowie bei Kindern und Jugendlichen mit Ph+ CML in der chronischen Phase mit Resistenz oder Unverträglichkeit gegenüber einer Vorbehandlung, einschließlich Imatinib (1,2).
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Fachinformation
Die Zulassungserweiterung fußt auf den Ergebnissen von zwei klinischen Studien. Insgesamt 69 Kinder und Jugendliche im Alter von 2 bis unter 18 Jahren mit neu diagnostizierter Ph+ CML in der chronischen Phase (n = 25) oder mit einer Ph+ CML in der chronischen Phase und einer Resistenz gegenüber Imatinib/Dasatinib oder einer Unverträglichkeit gegenüber Imatinib (n = 44) waren eingeschlossen (1,2). Die Teilnehmer erhielten Nilotinib zweimal täglich in einer Dosierung von 230 mg/m2, wobei auf die nächste 50-mg-Dosis gerundet wurde. Die maximale Einzeldosis lag bei 400 mg (1,2).

In den Studien betrug für neu diagnostizierte CML-Patienten die MMR*-Rate 60% (95%-Konfidenzintervall (KI): 38,7; 78,9) (1,2). Für Teilnehmer mit vorangegangener TKI-Resistenz oder -Unverträglichkeit lagen die MMR-Raten bei 40,9% (95%-KI: 26,3; 56,8). (1,2) Der Anteil an Patienten mit tiefem molekularen Ansprechen im Sinne einer MR4** bzw. MR4,5*** betrug bei Teilnehmern mit neu diagnostizierter CML 32,0 bzw. 28,0%, bei Patienten mit vorausgegangener TKI-Resistenz oder -Unverträglichket 11,4 bzw. 4,5% (1,2).

In den beiden Studien waren Exposition und Clearance im Steady-State von Nilotinib ähnlich wie bei erwachsenen Patienten, die mit Nilotinib 400 mg zweimal täglich behandelt wurden (1,2).

Häufigkeit, Art und Schweregrad der unerwünschten Ereignisse bei Kindern und Jugendlichen beobachteten

Unerwünschte Ereignisse (UE) stimmten im Allgemeinen mit den bei Erwachsenen beobachteten UE überein, abgesehen von Hyperbilirubinämie und Erhöhung der Transaminasen, die mit einer höheren Häufigkeit als bei erwachsenen Patienten berichtet wurden (1,2).

Bisherige Therapieoptionen bieten limitierte Wirksamkeit

Die CML umfasst etwa 3% aller Leukämien bei Kindern und Jugendlichen (4). Die jährliche Inzidenz liegt bei etwa 1 pro 1.000.000 Kindern, das mittlere Alter bei Diagnose beträgt 11 Jahre (4). Während hinsichtlich der biologischen Aspekte der Signaltransduktion keine Unterschiede zwischen pädiatrischer CML und ihrer Form im Erwachsenenalter existieren, sind jedoch Pharmakokinetik-Profile von TKI bei Kindern mit CML bisher weitestgehend unbekannt (4). Auch bei pädiatrischer CML werden drei Stadien – chronische Phase, akzelerierte Phase und Blastenkrise – unterschieden (4-7). Etwa 95% der an pädiatrischer CML erkrankten Patienten befinden sich in der chronischen Phase (4,6).

Langanhaltende tiefe Remission nun auch für Kinder und Jugendliche ein Therapieziel

Die Zulassungserweiterung von Tasigna® für Kinder und Jugendliche mit CML bietet neu diagnostizierten Patienten einen TKI der zweiten Generation mit verbesserten Ansprechraten und eine wichtige neue Therapieoption für Patienten mit TKI-therapierefraktärer CML. Zur vereinfachten Behandlung für Kinder und Jugendliche ist zudem die Einführung einer neuen Packungsgröße mit 120 (3x40) Kapseln geplant.

Die Aussicht auf eine tiefe und langanhaltende Remission, von der Erwachsene bereits seit der Zulassung im Jahr 2007 profitieren, bietet sich mit der Zulassungserweiterung nun auch für Kinder und Jugendliche.

* MMR: Molecular Response ≤0,1% BCR-ABLIS (International Scale).
**    MR4: Molecular Response ≤0,01% BCR-ABLIS (International Scale).
*** MR4,5: Molecular Response ≤0,0032% BCR-ABLIS (International Scale).

Quelle: Novartis

Literatur:


(1)    Fachinformation Tasigna® 150 mg Hartkapseln
(2)    Fachinformation Tasigna® 50mg/200 mg Hartkapseln.
(3)    European Medicines Agency. Summary of Product Characteristics: Tasigna®.
Online verfügbar unter: http://ec.europa.eu /health /documents /community-register /html/ h422.htm#EndOfPage. Letzter Zugriff am 30. November 2017.
(4)    Andolina JR, Neudorf, SM, Corey SJ. How I treat childhood CML. Blood 2012; 119(8):1821-1830.
(5)    Millot F et al. Philadelphia chromosome-positive CML in children. Survival and prognostic factors. Pediatrics 2005; 116(1):140-143.
(6)    Savage DG, Szydlo RM, Goldman JM. Clinical features at diagnosis in 430 patients with CML seen at referral center over a16 year period. Br J Haematol 1997; 36(1):111-116.
(7)    Hijiya N, Schultz KR, Metzler M, Millot F, Suttorp M. Pediatric CML is a unique disease that requires a different approach. Blood 2016; 127(4):392-399.


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