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Medizin

18. Oktober 2017
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Nilotinib-Absetzstudien zeigen Weg zur möglichen Therapiefreien Remission für CML-Patienten

Nilotinib (Tasigna®) bietet mehr Patienten hohe Remissionstiefen und damit die Möglichkeit zum Absetzen der Therapie: die Therapiefreie Remission (TFR) (1-3). Aktuelle Daten der Nilotinib-Absetzstudien ENESTfreedom* und ENESTop** unterstreichen, dass CML-Patienten eine TFR langfristig aufrecht erhalten können (4,5). Die Ergebnisse der ENESTfreedom- und ENESTop-Studien führten im Mai diesen Jahres zur TFR-Zulassung bei Nilotinib, der nun als erster und einziger TKI das Therapieziel TFR in der Fachinformation enthält (6,7).
Bei kaum einer anderen hämatologischen Erkrankung haben sich in den vergangenen Jahren derartig einschneidende Therapiefortschritte ergeben wie bei der Chronischen Myeloischen Leukämie (CML). Stand noch vor 20 Jahren eine Verlängerung des Überlebens für den Patienten im Vordergrund, so führte die Einführung von Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) dazu, dass sich die CML für die meisten Patienten von einer tödlichen zu einer chronischen Erkrankung veränderte (8). Mit Einführung von TKI der zweiten Generation wie Nilotinib können mehr Patienten tiefe Remissionen erreichen, die nun ein neues Behandlungsziel eröffnen: das mögliche Absetzen der Medikation, die sogenannte Therapiefreie Remission (TFR). Welche therapeutischen Entwicklungen bei der CML haben sich in den letzten Jahren vollzogen und was wird die TFR für Patienten und Ärzte bedeuten? Dazu referierte Dr. Jens Haenig, Medical Director CML bei Novartis Oncology Region Europe, Nürnberg, bei einem Science-Talk anlässlich der gemeinsamen Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinischen Onkologie in Stuttgart.

TKI in der CML-Therapie – Meilensteine in der Behandlung

Der Einsatz von TKI zur zielgerichteten Behandlung stellt eine der wichtigsten Entwicklungen in der CML-Therapie dar, so Dr. Haenig. Das Philadelphia-Chromosom, welches aus einer abnormen Fusion der Gene Breakpoint Cluster Region (BCR) und ABL*** auf den Chromosomen 9 und 22 hervorgeht und das bei 95% aller CML-Patienten vorliegt, bietet dabei den zentralen TKI-Angriffspunkt (9). Mittels BCR-ABL-spezifischer TKI kann die Erkrankung so effektiv behandelt werden, dass CML-Patienten heute eine fast identische Lebenserwartung wie gesunde Menschen aufweisen (8). Diese verbesserte Versorgungssituation wird zu steigenden Patientenzahlen in den kommenden Jahrzehnten führen, da weniger Betroffene an einer CML versterben, erläuterte Dr. Haenig.
 
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