Patienten mit Morbus Gaucher leiden an einem ererbten Mangel des lysosomalen Enzyms ß-Glucozerebrosidase. Bei dieser häufigsten der an sich seltenen Fettspeicherstörungen benötigen Betroffene eine lebenslange Therapie gegen die Ursache der mitunter bedrohlichen Beschwerden. Neben der zeitintensiven Enzymersatztherapie steht ab April 2015 auch eine Substratreduktionstherapie in Kapselform zur Verfügung.
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"Morbus Gaucher: Kapsel bietet neue Möglichkeiten"
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