Medizin

Lysosomale Speicherkrankheiten: selten, herausfordernd, individuell

Etwa 4 Millionen Menschen in Deutschland leiden an einer seltenen Erkrankung – viele warten oft jahrzehntelang auf die richtige Diagnose, die eine optimale Versorgung erst möglich macht. So können z.B. einige der lysosomalen Speicherkrankheiten – einer Gruppe von knapp 50 erblich bedingten Stoffwechselerkrankungen – heute mit speziellen Therapieoptionen behandelt und dadurch schwere Organschäden vermieden oder zumindest hinausgezögert werden.

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