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Medizin

27. November 2017 Konditionierungstherapie mit Treosulfan vor allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation

Myelodysplastische Syndrome (MDS) und die akute myeloische Leukämie (AML) sind die häufigsten malignen Knochenmarkserkrankungen bei Erwachsenen. Für einige Patientengruppen ist die Prognose nach wie vor schlecht. Hinzu kommt, dass die Überlebenswahrscheinlichkeit mit steigendem Alter weiter sinkt (1).
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Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) ist für diese MDS- und AML-Risikogruppen die einzige potenziell kurative Behandlungsoption (2). Vor dem Erhalt der gesunden Spenderzellen müssen bei den Patienten jedoch die krankhaften Knochenmarkzellen zerstört werden. Dies geschieht unter anderem mittels der Konditionierungstherapie, durch Bestrahlung und/oder die Verabreichung von Chemotherapeutika. Diese Behandlung ist zwingend notwendig, geht für die Betroffenen allerdings mit einer hohen Belastung und mitunter toxischen bis hin zu lebensbedrohlichen Nebenwirkungen einher (3).

Daher ist der Bedarf an effektiven und zugleich weniger toxischen Konditionierungstherapien hoch. Dies bildete den Hintergrund für die aktuell größte, prospektive, randomisierte, multizentrische Phase-III-Studie (4) mit vorwiegend älteren und zum Teil komorbiden AML- und MDS-Patienten, die eine allogene HSZT benötigen. Die vergleichende Studie untersuchte ein Treosulfan-basiertes Konditionierungsregime als Alternative zu der etablierten, intensitätsreduzierten Busulfan-Therapie.

Ende letzten Jahres wurde die Studie aufgrund des frühzeitig erreichten primären Studienziels vorzeitig beendet. Erste Ergebnisse auf Basis von 476 Patientendaten liegen nun vor und werden auf dem 59. Jahreskongress der American Society of Hematology (ASH) in Atlanta vorgestellt. Den Vortrag zum Abstract hält Prof. Dietrich W. Beelen, Universität Duisburg/Essen, Studienleiter und Repräsentant der mehr als 30 aktiv teilnehmenden europäischen Transplantationskliniken.

Session Nr. 732: Clinical Allogeneic Transplantation: Results: GVH and GVL
Ort: Georgia World Congress Center, Gebäude C, Ebene 2, C211-C213
Datum: Sonntag, 10. Dezember 2017
Uhrzeit: 16:30–18:00 Uhr
Abstract Nr. 521

Final Results of a Prospective Randomized Multicenter Phase III Trial Comparing Treosulfan/Fludarabine to Reduced Intensity Conditioning with Busulfan/Fludarabine Prior to Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Elderly or Comorbid Patients with Acute Myeloid Leukemia or Myelodysplastic Syndrome
Erstautor: Prof. Dietrich W. Beelen, Universität Duisburg/Essen
Uhrzeit: 17:30 Uhr

Quelle: Medac

Literatur:

(1) Juliusson G et al. Age and acute myeloid leukemia: real world data on decision to treat and outcomes from the Swedish Acute Leukemia Registry. Blood. 2009;113(18):4179-87.
(2) Niederwieser D et al. Hematopoietic stem cell transplantation activity worldwide in 2012 and a SWOT analysis of the Worldwide Network for Blood and Marrow Transplantation Group including the global survey. Bone Marrow Transplant. 2016;51(6):778-5.
(3) Mohty B, Mohty M. Long-term complications and side effects after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: an update. Blood Cancer J. 2011;1(4):e16.
(4) ClinicalTrials.gov Clinical Phase III Trial to Compare Treosulfan-based Conditioning Therapy With Busulfan-based Reduced-intensity Conditioning (RIC) Prior to Allogeneic Haematopoietic Stem Cell Transplantation in Patients With AML or MDS Considered Ineligible to Standard Conditioning Regimens. NCT0082239. URL: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00822393 (Stand: 13.11.2017).


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