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Medizin

08. Dezember 2019 I-WISh-Studie bei ITP: Überwindung der Fatigue ist Patienten wichtiger als Ärzten

Die Immunthrombozytopenie (ITP) ist eine erworbene Thrombozytopenie, die durch eine Autoimmunreaktion gegen Thrombozyten und Megakaryozyten verursacht wird. Typische Blutungssymptome sind Petechien und Schleimhautblutungen, aber viele Patienten klagen auch über Erschöpfungssymptome und Fatigue (1). Nun zeigen aktuelle Daten des ITP World Impact Surveys (I-WISh), die Dr. James Bussel, New York, NY, USA, und Kollegen bei der 61. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) im Dezember 2019 präsentierten, dass Ärzte und Patienten bestimmte ITP-Behandlungsziele – in besonderem Maße die Fatigue – unterschiedlich definieren. Zudem wurde deutlich, dass der Zugang zu innovativen Medikamenten wie Thrombopoietinrezeptor-Agonisten (TPO-RAs) nicht in allen an der Umfrage beteiligten Ländern gleichermaßen gegeben ist (2).
Die Erhebung von Patient Reported Outcomes (PRO), also Symptomen und Wahrnehmungen, die von Patienten selbst berichtet werden, wird in der klinischen Hämatologie und Onkologie immer bedeutsamer. Wichtige neue Erkenntnisse erbrachten aktuelle Daten einer weltweiten Befragung von ITP-Patienten und ihren behandelnden Ärzten im Rahmen des I-WISh – einer Querschnittsbefragung, die die Belastung durch die ITP und ihren Einfluss auf die Lebensqualität der Patienten untersucht. 1.507 Patienten aus 13 Ländern und 472 Ärzte (66% Hämatologen, 33% Hämatoonkologen) aus den gleichen Ländern füllten im Zuge der Untersuchung einen 30-minütigen Online-Fragebogen aus, der von Experten in Zusammenarbeit mit Patientenvertretern entworfen worden war. Die beim ASH vorgestellte Analyse widmete sich den Behandlungszielen, die von Ärzten und Patienten als am wichtigsten erachtet wurden. Zudem wurden die ITP-Behandlungen in verschiedenen Ländern zum Zeitpunkt der Umfrage und im Zeitraum davor evaluiert.

Die wichtigsten Behandlungsziele aus Sicht der Patienten waren eine Normalisierung des Blutbildes (64%), eine Verhinderung von ITP-Verschlechterungen (44%), eine Steigerung des Energieniveaus (41%), eine Reduktion spontaner Blutungen (38%) und eine verbesserte Lebensqualität (38%). Die Ärzte bewerteten eine Verringerung spontaner Blutungen (72%), eine bessere Lebensqualität der Patienten (64%) und eine Normalisierung des Blutbildes (51%) als die wichtigsten Behandlungsziele.

Mehr Ärzte als Patienten gaben eine Reduktion der spontanen Blutungen (72% vs.38%) und eine Verbesserung der Lebensqualität (64% vs. 38%) als Top-Behandlungsziele an. Dagegen nannten die Mediziner im Vergleich zu Patienten seltener das Erreichen normaler Blutzellzahlen (51% vs. 64%) und Reduktion der Fatigue (15% vs.41%) als Top-Therapieziele – was unterstreicht, dass Ärzte das Symptom Fatigue nicht in gleichem Maße als substanzielles, die Lebensqualität deutlich einschränkendes Problem wahrnehmen wie die Patienten selbst. Mit Ausnahme von Indien unterschätzen die Ärzte in allen beteiligten Ländern den Leidensdruck der Patienten, der durch Fatigue verursacht wird. Die Unterschiede zwischen Ärzten und Patienten hinsichtlich der Beurteilung des Symptoms Fatigue als wichtigem Behandlungsziel waren besonders ausgeprägt in Kanada (7% vs. 54%), Ägypten (25% vs. 69%), den USA (11 vs. 53%) und dem Vereinigten Königreich (UK) (26 vs. 62%).

Auch hinsichtlich der Verfahren, die zur Behandlung der ITP eingesetzt werden, unterscheiden sich die an I-WISh beteiligten Länder deutlich. Insgesamt wurden Kortikosteroide bei 79% der Patienten zur Behandlung von ITP verschrieben – 26% standen zum Zeitpunkt der Umfrage unter einer solchen Medikation – wobei Kolumbien (90%), Frankreich (85%) und die USA (82%) zu jedem Zeitpunkt der ITP-Behandlung die Länder mit dem höchsten und Japan (64%), die Türkei (68%) die Länder mit der geringsten Einsatz von Kortikosteroiden waren. Deutschland lag hinsichtlich des Einsatzes von Kortikosteroiden mit 76% im Mittelfeld der untersuchten Länder. Während der I-WISh-Umfrage ging die Nutzung von Kortikosteroiden in nahezu allen Ländern deutlich zurück, Steroide blieben aber die am häufigsten verordneten Medikamente. TPO-RAs wurden zu jedem Zeitpunkt der ITP-Behandlung bei 27% der Patienten verschrieben, zum Zeitpunkt der Umfrage standen 17% der Patienten unter einer Behandlung mit TPO-RA. Länder mit der höchsten TPO-RA-Nutzung waren zu jedem Zeitpunkt die Türkei (40%), UK (31%), Ägypten 31%) und die USA (29%). In Deutschland wurden TPO-RAs mit einer Häufigkeit von 24% eingesetzt. Während der Umfrage wurden TPO-RAs am häufigsten in Ägypten eingesetzt (31%), am seltensten in Japan (7%) (Deutschland 18%). Anti-CD20-Antikörper wurden bei 29% der Patienten verschrieben (5% zum Zeitpunkt der Umfrage) – am häufigsten in den USA (45%), Frankreich (43%) und Kanada (Deutschland 27%), dagegen nur sehr selten in Ägypten (6%) und überhaupt nicht in der Türkei.

Die Autoren schließen, dass Patienten und Ärzte Behandlungsziele bei der ITP teilweise unterschiedlich gewichten. Während sich Ärzte und Patienten relativ einig sind, dass die Reduktion von spontanen Blutungen ein wichtiges Therapieziel ist (wenngleich es von den Ärzten für wichtiger gehalten wird), halten die Patienten es für bedeutsamer als Ärzte, einen höheren Energielevel zu erreichen und damit ihre Fatigue zu überwinden. Was die Behandlung der ITP in den unterschiedlichen Ländern betrifft, erwiesen sich Kortikosteroide vor und zum Zeitpunkt der Umfrage als die am weitesten verbreiteten ITP-Behandlungen.

TPO-RAs und Anti-CD20-Antikörper, die nach Ansicht der Autoren die Zweitlinien-ITP-Therapie wesentlich zum Vorteil für die Patienten verändert haben, werden über alle Länder hinweg mit einer Häufigkeit von unter 30% eingesetzt, wobei starke Unterschiede zwischen einzelnen Ländern beobachtet werden. Die Autoren vermuten, dass der Zugang zu innovativen, aber auch kostspieligen Therapien Einfluss auf Behandlungstrends in verschiedenen Ländern haben kann. Ob sich die unterschiedlichen Behandlungen in verschiedenen Ländern auf das Outcome der Patienten auswirken, kann mit den Mitteln der Studie nicht beantwortet werden.

Dr. Claudia Schöllmann

Quelle: ASH 2019

Literatur:

(1) Onkopedia Leitlinie Immunthrombozytopenie. Stand August 2019. Online abrufbar unter: https://www.onkopedia.com/de/onkopedia/guidelines/immunthrombozytopenie-itp/@@view/html/index.html. Letzter Aufruf: 04.12.2019
(2) Bussel JB et al. Physicians’ and Patients’ Perspectives on Treatments in ITP – a Multi-Country Perspective: Results from the ITP World Impact Survey (I-WISh). Poster im Rahmen der 61. Jahrestagung der American Society of Clinical Hematology (ASH) 2018, 7. Dezember 2019; Abstract 1097


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