Mittwoch, 20. November 2019
Navigation öffnen
Anzeige:
Fachinformation

Medizin

03. April 2018 Hämophilie A mit Hemmkörpern: Neuer bispezifischer Antikörper ersetzt Faktor VIII

Ein Problem bei der Substitution mit Faktor VIII-Präparaten besteht darin, dass sich etwa bei jedem dritten Patienten neutralisierende Antikörper bilden – Hemmkörper, die die Wirkung der Therapie aufheben. Die Lösung: Ein bispezfischer Antikörper namens Emicizumab.
Anzeige:
Fachinformation
Dieser übernimmt die Funktion von Faktor VIII, indem er mit seinen beiden Armen die Faktoren IXa und X bindet und es so ermöglicht, dass die Gerinnungskaskade weiter abläuft. Weil er aber selbst keinerlei Ähnlichkeit mit dem Faktor VIII-Protein hat, wird er von den Hemmkörpern seinerseits nicht erkannt und kann seine Wirkung ungestört entfalten. So erklärte Prof. Dr. Johannes Oldenburg, Bonn, den Wirkmechanismus von Emicizumab (Hemlibra®), das ab sofort verfügbar und für die Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A und Faktor VIII-Hemmkörpern indiziert ist. Gegen Emicizumab selbst wurde in keiner der zulassungsrelevanten Phase III-Studien eine Bildung von Inhibitoren beobachtet. Die Studien hatten bei erwachsenen Patienten mit Hämophilie A und Hemmkörpern eine Reduktion der jährlichen Blutungsrate um 87% und bei Kindern um 99% gezeigt. Vor Studienbeginn hatten die Teilnehmer ByPass-Medikamente erhalten. Die Therapie wurde gut vertragen; die meisten unerwünschten Ereignisse waren milde Reaktionen an der Injektionsstelle (1,2). Nach Einschätzung von Oldenburg ist die Prophylaxe damit vergleichbar effektiv wie eine reguläre Faktor VIII-Prophylaxe bei Patienten ohne Hemmkörper.

Das neue Medikament ermöglicht in der Erfahrung von Dr. Carmen Escuriola Ettingshausen, Mörfelden-Walldorf, eine deutliche Entlastung der Patienten und ihrer Angehörigen. Zwar lassen sich die Hemmkörper bei der Mehrheit der Patienten durch eine Immuntoleranztherapie überwinden, aber diese dauert meist Jahre und stellt eine erhebliche Belastung dar – und ein Erfolg ist nicht garantiert. Diese Patienten waren bislang auf ByPass-Medikamente angewiesen. In der Praxis bedeutete dies häufige Infusionen von großen Volumina mit langen Infusionszeiten, aber trotzdem nur einen suboptimalen Schutz vor Blutungen. Emicizumab wird einmal wöchentlich subkutan injiziert. „Durch die neue Therapie können alle Beteiligten ein Stück Freiheit und einen beträchtlichen Teil an Lebensqualität hinzugewinnen“, so Escuriola Ettingshausen.

Anne Benckendorff

Quelle: Pressekonferenz „Hemlibra® – Eine neue Option für die Therapie der Hämophilie A“ am 21. März 2018 in Frankfurt am Main; Veranstalter: Chugai und Roche

Literatur:

(1) Oldenburg J et al. New Engl J Med 2017; 377: 809-818
(2) Young G., OC 24.1, ISTH 2017


Das könnte Sie auch interessieren

Experte klärt in Videos laienverständlich über AML auf

Experte klärt in Videos laienverständlich über AML auf
© littlebelli / Fotolia.com

Die Akute Myeloische Leukämie (AML) ist eine sehr komplexe und aggressive Erkrankung, häufig mit einer ungünstigen Prognose. Oft bleiben nach dem ersten Schock für die Patienten viele Fragen im Arzt-Patientengespräch ungestellt oder die Betroffenen können nicht alle Informationen aufnehmen und verarbeiten. Auf der Patientenwebsite www.krebsratgeber.de von Janssen können Betroffene gezielt Antworten rund um das Thema AML in expertengeprüften...

Diagnose Krebs: Wer hilft bei hoher psychischer Belastung?

Diagnose Krebs: Wer hilft bei hoher psychischer Belastung?
© Krebsinformationsdienst, Deutsches Krebsforschungszentrum

„Sie haben Krebs“ – kaum ein Betroffener wird diesen Satz je vergessen. Von jetzt auf gleich gerät das Leben aus den Fugen. Fragen, Ängste, Traurigkeit, Wut – alles wirbelt durcheinander. Auch die Zeit der Behandlung bis hin zur Nachsorge bringt Belastungen mit sich, die Betroffene an ihre Grenzen bringen können. Nimmt die psychische Belastung überhand oder dauert sie lange an, kann psychotherapeutische Hilfe sinnvoll sein. Der...

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"Hämophilie A mit Hemmkörpern: Neuer bispezifischer Antikörper ersetzt Faktor VIII"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der rsmedia GmbH widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.


ESMO 2019
  • PD-L1-positives NSCLC: Pembrolizumab-Monotherapie bei Patienten mit und ohne Hirnmetastasen vergleichbar wirksam
  • Tumormutationslast etabliert sich als prädiktiver Marker für das Ansprechen auf Pembrolizumab bei soliden Tumoren
  • Hohes und langanhaltendes Ansprechen auf Pembrolizumab-Monotherapie bei unterschiedlichen MSI-H-Tumoren
  • Checkpoint-Inhibition in der adjuvanten und metastasierten Situation hat für Patienten mit Melanom das Überleben neu definiert
  • Magenkarzinom/Adenokarzinom des ösophagogastralen Übergangs: Patienten mit MSI-high-Tumoren profitieren besonders von Checkpoint-Inhibition
  • Pembrolizumab + Chemotherapie beim Plattenepithelkarzinom-NSCLC: Überlegenes OS, PFS, ORR und PFS2 gegenüber alleiniger Chemotherapie
  • Frühes TNBC: signifikant verbesserte pCR-Rate durch neoadjuvante Therapie mit Pembrolizumab + Chemotherapie
  • HNSCC: Pembrolizumab-Monotherapie und kombiniert mit Platin-basierter Chemotherapie erfolgreich in der Erstlinie
  • PD-L1-positives Magenkarzinom und AEG: Vergleichbare Lebensqualität unter Pembrolizumab-Monotherapie und Chemotherapie
  • Pembrolizumab-Monotherapie beim vorbehandelten mTNBC: Klarer Trend zu verbessertem Überleben mit zunehmender PD-L1-Expression