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29. November 2018

FDA-Zulassung für Eltrombopag als Erstlinientherapie der schweren aplastischen Anämie

Der Thrombopoetinrezeptor-Agonist (TPO-RA) Eltrombopag (Revolade®) erhält von der FDA die Zulassungserweiterung für die Erstlinientherapie von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren mit schwerer aplastischen Anämie (SAA) in Kombination mit der Standard-Immunsuppressionstherapie (IST). Die Zulassung basiert auf den Daten einer pivotalen offenen Phase-I/II-Studie, die am National Heart, Lung und Blood Institute (NHLBI) und den National Institutes of Health (NIH) durchgeführt wurde. Die Studiendaten zeigen, dass mehr als die Hälfte der neu-diagnostizierten und nicht vorbehandelten Studienpatienten mit einer SAA ein komplettes Ansprechen nach 6 Monaten erreichten (1). Eine Entscheidung der Europäischen Arzneimittelagentur EMA wird für 2019 erwartet.
Eltrombopag ist ein oral einzunehmender Thrombopoetinrezeptor-Agonist, der in Europa, den USA und weiteren Ländern bereits zugelassen ist bei erwachsenen Patienten mit erworbener schwerer aplastischer Anämie, die entweder gegenüber einer vorangegangenen Therapie mit Immunsuppressiva refraktär oder stark vorbehandelt und für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind (2). Die Zulassung gilt weiterhin für die Behandlung von Patienten mit chronischer immun (idiopathischer)-thrombozytopenischer Purpura (ITP) im Alter von einem Jahr und älter, die gegenüber anderen Therapien refraktär sind (2). Darüber hinaus ist Eltrombopaq indiziert bei erwachsenen Patienten mit chronischer Hepatitis C-Virus (HCV)-Infektion zur Behandlung einer Thrombozytopenie, wenn das Ausmaß der Thrombozytopenie der Hauptfaktor ist, der die Initiierung einer optimalen Interferon-basierten Therapie verhindert oder die Fähigkeit zur Aufrechterhaltung einer optimalen Interferon-basierten Therapie limitiert (2).

Nun erweiterte die FDA die Zulassung für Eltrombopag, basierend auf Studiendaten einer pivotalen offenen Phase-I/II-Studie, die am National Heart, Lung und Blood Institute (NHLBI) und den National Institutes of Health (NIH) durchgeführt und von Novartis analysiert wurde. Die Studie zeigte, dass 44% (95%-KI: 33-55) der definitiv IST-naiven SAA-Patienten nach 6 Monaten ein vollständiges Ansprechen (CR) erreichten, wenn sie mit Eltrombopag in Kombination mit einer Standard-IST behandelt wurden. Das entsprach einer Zunahme um 27% im Vergleich zur CR-Rate, die zuvor unter alleiniger Standard-IST beobachtet wurde (3). Die Gesamtansprechrate nach 6 Monaten betrug 79% (95%-KI: 69-87) (3).

Eltrombopag wurde 2015 von der FDA und EMA für SAA-Patienten, die entweder gegenüber einer vorangegangenen Therapie mit Immunsuppressiva refraktär oder stark vorbehandelt und für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind, zugelassen. In der Zulassungsstudie führte die Behandlung mit Eltrombopag bei 17 von 43 Patienten (40%) mit SAA und unzureichendem Ansprechen auf eine immunsuppressive Therapie zu einem hämatologischen Ansprechen (1,4). In dieser Studie waren die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 5%) abnormale Leberfunktionstests, Hautausschlag und Hautverfärbungen einschließlich Hyperpigmentierung (5).

Schwere aplastische Anämie ist eine seltene, lebensbedrohliche, erworbene Blutkrankheit, bei der das Knochenmark eines Patienten nicht genügend rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen produziert (6). Infolgedessen können Menschen, die mit dieser schweren Krankheit leben, beeinträchtigende Symptome und Komplikationen wie Müdigkeit, Atembeschwerden, wiederkehrende Infektionen und abnormale Blutergüsse oder Blutungen erleben, durch die ihre täglichen Aktivitäten eingeschränkt werden können (3). In der Vergangenheit galt SAA meist als eine tödliche Diagnose. Die Ursache dafür waren Infektionen oder Blutungen, die aus der Unfähigkeit des Körpers resultierten, neue Blutkörperchen zu produzieren (5).

Novartis reichte im April 2018 bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) einen Antrag auf Typ II-Änderungen für Eltrombopag als Erstlinientherapie bei SAA ein und erwartet eine Entscheidung in 2019.
Quelle: Novartis
Literatur:
(1) Desmond R et al. Eltrombopag restores trilineage hematopoiesis in refractory severe aplastic anemia that can be sustained on discontinuation of drug. Blood 2014;123(12):1818-1825.
(2) Fachinformation Revolade®.
(3) Novartis Data on File.
(4) Olnes MJ et al. Eltrombopag and improved hematopoiesis in refractory aplastic anemia. N Engl J Med 2012;367(1):11-19.
(5) Townsley D et al. Eltrombopag added to standard immunosuppression for aplastic anemia. N Engl J Med 2017;376(16):1540-1550.
(6) National Heart, Lung and Blood Institute (2018). Aplastic Anemia. Online unter: https://www.nhlbi.nih.gov/node/80148. Letzter Aufruf: 22.11.2018.
 
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