EHA 2014: Gdf -11 neues Ziel zur Linderung der Anämie bei Thalassämie

Dr. Olivier Hermine präsentiert beim 19. EHA-Kongress neue Behandlungsmöglichkeiten für Thalassämie-Patienten. β-Thalassämien sind typischerweise mit mangelhafter Produktion von roten Blutzellen (RBC) verbunden, was zu Anämie, zu viel Eisengehalt im Blut und Organversagen führt. Da zurzeit nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten für β-Thalassämie zur Verfügung stehen, besteht eindeutig ein Bedarf an alternativen Therapien. Wir haben in der Vergangenheit bereits an Tiermodellen gezeigt, dass GDF-11, ein Zytokin, in großen Mengen produziert wird und zur verringerten Produktion von roten Blutzellen beiträgt.  In dieser Studie erhielten 32 erwachsene Patienten mit β-Thalassämie alle 3 Wochen subkutan 0,1 (n = 8), 0,3 (n = 9), 0,5 (n = 8), oder 0,75 (n = 7) mg/kg Sotatercept (ein Fusionsprotein, das GDF-11 hemmt) verabreicht.