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Medizin

11. Oktober 2017
Seite 1/2
Deferasirox Filmtablette vereinfacht Therapie der transfusionsbedingten Eisenüberladung

Eisenüberladung ist eine häufige Folge wiederholter Transfusionen bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) (1). Der Eisenchelator Deferasirox (Exjade®) ist seit mittlerweile einem Jahr als Filmtablette verfügbar (2). Auf einer Pressekonferenz anlässlich der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) berichteten Experten über aktuelle Studien und Erfahrungen zu Erkrankungen mit Eisenüberladung sowie zu verbesserten Therapieoptionen mit der Exjade® Filmtablette. Neuste Daten aus Deutschland zur Versorgungssituation von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS) sowie Thalassämie und Sichelzellkrankheit unterstreichen den Bedarf einer effektiven Therapie der Eisenüberladung (1).
Unter Eisenüberladung versteht man eine abnormale und vermehrte Ablagerung von Eisen im Körper (3,5). Sie kann sowohl genetisch bedingt als auch eine Folge wiederholter Transfusionen sein (3,6). Bereits nach Gabe von etwa 20 Erythrozytenkonzentraten kann eine Eisenüberladung entstehen (7). Da überschüssiges Eisen auf physiologische Weise nicht aktiv aus dem Körper eliminiert werden kann, lagert es sich in Gefäßen und Organen ab (8). Werden die intrazellulären Verwertungs- und Speicherkapazitäten überschritten, kommt es zu einem Anstieg des freien, nicht an Serumferritin gebundenen Plasmaeisens (labile plasma iron, LPI), das über die Bildung von Sauerstoffradikalen organtoxisch wirkt (5,6,8). Abhängig von der Eisenkonzentration im Gewebe und der Expositionsdauer führt dies zu Schäden, die insbesondere Herz, Leber und endokrine Organe betreffen (3,8,9).

Zu den Erkrankungen mit hohem Transfusionsbedarf zählen erbliche Hämoglobinopathien wie Thalassämie und die Sichelzellkrankheit (3,7). Beide Krankheitsbilder treten in der deutsch-stämmigen Bevölkerung sehr selten auf, sind jedoch häufiger im Mittelmeerraum und Nahen Osten sowie in Afrika. Demzufolge sind sie bei Einwanderern aus diesen Gebieten öfter zu erwarten (10,11).

In der Behandlung polytransfundierter Patienten mit Eisenüberladung sind Eisenchelatoren wie Deferasirox eine wirksame Therapieoption. Sie binden überschüssiges Eisen und sorgen dafür, dass dieses aus dem Körper ausgeschieden werden kann (2,5).

Eine effektive Chelation kann eine wirksame Reduktion des Serumferritins und des Sterblichkeitsrisikos sowie Verbesserung der Lebensqualität bewirken (1,2). Der Einsatz von Chelatoren ist verschiedenen Leitlinien zufolge indiziert, wenn die Serumferritin-Konzentration (wiederholt) > 1.000 ng/ml beträgt (3,7,12).

Mit Exjade®  wurde 2006 der erste oral einzunehmende Eisenchelator mit einer 24-stündigen, kontinuierlichen Wirkung in der EU zugelassen (2). Die seit einem Jahr verfügbare Filmtablette bedeutet eine weitere Therapieoptimierung, denn sie erleichtert die Einnahme, bietet eine bessere Verträglichkeit bei reduzierter Initialdosis und hat zudem günstige Auswirkungen auf die Therapietreue (2,4). Diese patientenfreundlichen Eigenschaften konnten anhand der Ergebnisse der randomisierten, zweiarmigen, offenen Phase-II-Multizenterstudie ECLIPSE* gezeigt werden. Dort wurden Sicherheit und Verträglichkeit von Exjade® Filmtabletten und Suspensionstabletten bei insgesamt 173 Patienten mit MDS oder transfusions-abhängiger Thalassämie miteinander verglichen. Hinsichtlich des Sicherheitsprofils und der Raten unerwünschter Ereignisse waren beide Darreichungsformen vergleichbar.

Patienten, welche die Filmtabletten einnahmen, wiesen eine bessere Compliance und längere Therapiedauer sowie eine größere Reduktion des Serumferritins auf (2,4).
 
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