Medizin

BELIEVE-Studie: Luspatercept bei erwachsenen Beta-Thalassämie-Patienten, die regelmäßige RBC-Transfusionen benötigen

Die β-Thalassämie ist eine vererbte Hämoglobinopathie, die mit einem erythroiden Reifungsdefekt assoziiert ist, der durch ineffektive Erythropoese und beeinträchtigte Erythrozytenreifung gekennzeichnet ist. Luspatercept ist ein erstes Erythroid-Reifungsaggregat, das sich derzeit in der Entwicklung befindet, um Patienten mit β-Thalassämie zu behandeln. Auf dem ASH-Meeting wurden Ergebnisse einer randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei erwachsenen β-Thalassämie-Patienten, die regelmäßige RBC-Transfusionen benötigen, vorgestellt (1).

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