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Medizin

12. Dezember 2018 BELIEVE-Studie: Luspatercept bei erwachsenen Beta-Thalassämie-Patienten, die regelmäßige RBC-Transfusionen benötigen

Die β-Thalassämie ist eine vererbte Hämoglobinopathie, die mit einem erythroiden Reifungsdefekt assoziiert ist, der durch ineffektive Erythropoese und beeinträchtigte Erythrozytenreifung gekennzeichnet ist. Luspatercept ist ein erstes Erythroid-Reifungsaggregat, das sich derzeit in der Entwicklung befindet, um Patienten mit β-Thalassämie zu behandeln. Auf dem ASH-Meeting wurden Ergebnisse einer randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Luspatercept bei erwachsenen β-Thalassämie-Patienten, die regelmäßige RBC-Transfusionen benötigen, vorgestellt (1).
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Die Patienten (n=332) wurden 2:1 randomisiert und erhielten entweder Luspatercept in einer Anfangsdosis von 1,0 mg/kg mit einer Titration von bis zu 1,25 mg/kg oder Placebo alle 3 Wochen für ≥ 48 Wochen subkutan. Die Patienten in beiden Behandlungsarmen erhielten weiterhin RBC-Transfusionen und eine Eisenchelationstherapie, um den gleichen Basis-Hb-Wert zu erhalten. Der primäre Endpunkt war eine Reduktion der Transfusionslast um ≥ 33% (mit einer Reduktion von ≥ 2 Erythrozyten-Einheiten) in den Wochen 13 bis 24 im Vergleich zu einem Basiszeitraum von 12 Wochen. Zu den wichtigsten sekundären Endpunkten gehörten: ≥ 33% Reduktion der Erythrozyten-Transfusionsbelastung in den Wochen 37 bis 48, ≥ 50% Reduktion der Transfusionsbelastung in den Wochen 13 bis 24, ≥ 50% Reduktion der Transfusionsbelastung in den Wochen 37 bis 48 und mittlere Veränderung der Transfusionsbelastung in den Wochen 13 bis 24.
 
Das Durchschnittsalter betrug 30 Jahre (Bereich 18–66), 58% der Patienten waren weiblich. Die Patienten erhielten in den 12 Wochen vor der Behandlung einen Median von 6 RBC-Einheiten. 58% der Patienten in jedem Arm wurden einer Splenektomie unterzogen. Der B0/B0-Genotyp (Klassifizierung gemäß der HbVar-Datenbank) wurde bei 68 von 224 (30,4%) und 35 von 112 (31,3%) Patienten in den Luspatercept- bzw. Placebo-Armen beobachtet.
 
48 von 224 (21,4%) Patienten im Luspatercept-Arm erreichten den primären Endpunkt gegenüber 5 von 112 (4,5%) Patienten, die Placebo erhielten (p<0,0001). 44 von 224 (19,6%) Patienten, die mit Luspatercept behandelt wurden, erzielten in den Wochen 37 bis 48 eine Reduktion der Erythrozyten-Transfusionen um 33%, verglichen mit 4 von 112 (3,6%) Patienten, die ein Placebo erhielten (p<0,0001). Von 224 Patienten, die Luspatercept erhielten, erzielten 17 (7,6%) und 23 (10,3%) in den Wochen 13–24 und 37–48 eine Verringerung der Erythrozyten-Transfusionen um 50%, verglichen mit 2 (1,8%) und 1 von 112 (0,9%) Patienten, die ein Placebo erhielten (p=0,0303 bzw. p=0,0017).
 
158 von 224 (70,5%) Patienten, die mit Luspatercept behandelt wurden, erzielten in allen 12 aufeinander folgenden Wochen eine Reduktion der Erythrozytenkonzentration um ≥ 33% im Vergleich zu 33 von 112 (29,5%) Patienten, die ein Placebo erhielten (p<0,0001); statistisch signifikante Unterschiede wurden auch für alle anderen Endpunkte zur Verringerung der Transfusionsbelastung festgestellt.
 
Die in der Studie beobachteten unerwünschten Ereignisse stimmten im Allgemeinen mit den zuvor gemeldeten Daten der Phase 2 überein. Behandlungsbedingte UEs, die zu einer Dosisverzögerung oder Dosisreduktion führten, waren zwischen den Behandlungsarmen ähnlich. Bei Patienten, die mit Luspatercept behandelt wurden, wurden keine Todesfälle berichtet.
 
Die Behandlung mit Luspatercept führte bei Erwachsenen mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie zu einer signifikanten Reduktion der RBC-Transfusionsbelastung.
 
 
 
 
 
 

Quelle: ASH 2018

Literatur:

(1) Cappellini MD et al. The Believe Trial: Results of a Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Luspatercept in Adult Beta-Thalassemia Patients Who Require Regular Red Blood Cell (RBC) Transfusions, presentetd at ASH 2018, #163
 


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