Medizin

Morbus Gaucher: Orale Therapieoption bewährt sich im Alltag

Mit Eliglustat (Cerdelga^®) ist seit 3 Jahren die erste orale Erstlinientherapie für erwachsene Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 verfügbar (1,2). Ziel dieser Innovation: Eliglustat soll den Patienten im Vergleich zur intravenösen Enzymersatztherapie (EET) mehr Flexibilität und eine höhere Lebensqualität ermöglichen – bei vergleichbarer Wirksamkeit (3,4). Bereits die Daten aus der offenen Verlängerung der Phase‑III‑Studie (ENGAGE) mit Eliglustat zeigen: Über einen Zeitraum von 4,5 Jahren ließen sich die entscheidenden Krankheitsparameter, wie Thrombozytenzahl, Hämoglobinwert, Leber- und Milzvolumen signifikant verbessern (5,6). „Diese Ergebnisse werden nun durch Langzeitdaten aus der fortgeführten Phase‑II‑Studie untermauert“, bekräftigte Prof. Dr. Claus Niederau, Oberhausen, am Rande der 124. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM) (7). Auch über einen Zeitraum von 8 Jahren konnte mit Eliglustat eine weitere Verbesserung oder dauerhafte Normalisierung der viszeralen, hämatologischen und ossären Parameter erreicht werden (7). „Eliglustat ist sowohl als orale Erstlinientherapie geeignet, als auch für einen Wechsel von der EET. Bei vielen meiner Patienten scheinen sich Milzvolumen und Thrombozytenzahl nach dem Wechsel tendenziell sogar noch zu verbessern“, so Prof. Niederau.

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