Donnerstag, 28. März 2024
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Medizin

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie behandeln – 10 Jahre Erkenntnisse und Fortschritt mit Soliris® (Eculizumab)

Erster und einziger zugelassener Komplementinhibitor zur Therapie äußerst seltener, durch chronische Hämolyse charakterisierter Erkrankung
Patienten, die unter paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) leiden, können seit mittlerweile 10 Jahren von der Wirksamkeit des terminalen Komplementinhibitors Soliris® (Eculizumab) profitieren (1,2). PNH ist eine äußerst seltene, chronische und lebensbedrohliche Erkrankung, die durch die klinische Trias aus hämolytischer Anämie, Thrombophilie und/oder Zytopenie (Knochenmarksversagen) charakterisiert ist (3,4). Vor der Verfügbarkeit einer spezifischen Therapie mit Soliris® starb bis zu mehr als ein Drittel aller PNH-Patienten innerhalb von fünf Jahren nach der Diagnosestellung (5,6). Studiendaten zeigen, dass die Therapie mit Soliris® PNH-Patienten eine annähernd normale Überlebenswahrscheinlichkeit ermöglicht (2,7). Über die Fortschritte in der Diagnostik und der Therapie der seltenen Erkrankung PNH diskutierten Experten auf einer Presseveranstaltung im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen, Österreichischen und Schweizerischen Gesellschaften für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) am 29. September 2017 in Stuttgart.

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