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JOURNAL ONKOLOGIE – NEWS
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11. März 2015

Morbus Gaucher: Kapsel bietet neue Möglichkeiten

Patienten mit Morbus Gaucher leiden an einem ererbten Mangel des lysosomalen Enzyms ß-Glucozerebrosidase. Bei dieser häufigsten der an sich seltenen Fettspeicherstörungen benötigen Betroffene eine lebenslange Therapie gegen die Ursache der mitunter bedrohlichen Beschwerden. Neben der zeitintensiven Enzymersatztherapie steht ab April 2015 auch eine Substratreduktionstherapie in Kapselform zur Verfügung.

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Lysosomale Speicherkrankheiten wie Morbus Gaucher werden angesichts ihrer Seltenheit oft erst nach jahrelangem "Doctorhopping" diagnostiziert - und entsprechend spät therapiert, berichtete Prof. Dr. Claus Niederau, Katholisches Klinikum Oberhausen, St. Josef-Hospital. Vor allem beim nicht-neuropathischen Morbus Gaucher Typ 1 kann es Jahre dauern, bis sich die Hauptbeschwerden einstellen - und die Ursache erkannt wird. Hinweise liefert z.B. ein aufgetriebener Bauch. Verantwortlich sind sog. Gaucher-Zellen bzw. mit Glucozerebrosid beladene Makrophagen, die sich vermehrt in Milz, Leber, Lungen, Knochen und Knochenmark ansammeln. Sie lassen z.B. die Milz auf das 30-Fache ihrer Größe und die Leber auf das 2 bis 3-Fache anschwellen.

Enzymersatztherapie

Aktueller Therapiestandard ist die Enzymersatztherapie. Dabei werden die gespeicherten Glukozerebroside durch die Infusion biotechnologisch hergestellte ß-Glucozerebrosidase sukzessive abgebaut und ausgeschieden. Die Therapie ist zwar effektiv, aber sehr zeitintensiv und nur schwer in den Alltag integrierbar.

Substratreduktionstherapie

Eine neue Behandlungsoption für erwachsene Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 ist die Substratreduktionstherapie mit einem hochspezifischen Zeramidanalogon. Das oral als Kapsel verabreichte "small molecule" (Cerdelga®) ist seit Januar 2015 zugelassen (wird voraussichtlich ab April 2015 zur Verfügung stehen) und inhibiert teilweise die Produktion von Glukozerebrosid, so Niederau. In der randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie ENGAGE verbesserte es alle primären und sekundären Endpunkte bei therapienaiven, erwachsenen Gaucher-Patienten signifikant versus Plazebo (1,2). So wurde die Milz- und Lebergröße um 30% (p<0,0001) bzw. 6,6% reduziert, der Hämoglobinwert besserte sich um 1,2 g/dl (p=0,0006) und die Thrombozytenzahl um 41,1% (p<0,0001).

Für Gaucher-Patienten weltweit dürfte die orale Therapie eine beträchtliche Erleichterung bringen - solange die Adhärenz stimmt, diskutierte Dr. Martin Merkel, I. Medizinische Abteilung Asklepios Klinik St. Georg, Hamburg.

Ute Ayazpoor (ay), Mainz

Literaturhinweise:

(1) European Medicines Agency, Cerdelga: EPAR (European Public Assessment Report) - Product Information.
URL: http.//www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_Product_Information/human/003724/WC500182387.pdf;
abgerufen am 19.02.2015
(2) Mistry et al., JAMA 2015;313(7):695-706

Quelle: Launch-Pressekonferenz "Patientenbedürfnisse im Blick - Cerdelga® erweitert Therapiespektrum bei Morbus Gaucher", 3.3.15, Frankfurt am Main
 
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