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JOURNAL ONKOLOGIE – NEWS
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17. Oktober 2016

DGHO 2016

Immun-Thrombozytopenie: Eltrombopag langfristig sicher und wirksam

Die chronische Immun-Thrombozytopenie ist eine Autoimmunerkrankung, die mit niedrigen Thrombozytenzahlen und einer erhöhten Blutungsneigung einhergeht. Wie bei einem Satellitensymposium im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie deutlich wurde, lassen sich solche Patienten langfristig wirksam und sicher mit dem Thrombopoetinrezeptor-Agonisten Eltrombopag behandeln.
Auslöser der Immun-Thrombozytopenie (ITP) ist eine gegen Thrombozyten und Megakaryozyten gerichtete Autoimmunreaktion, so Dr. Axel Matzdorff, Schwedt. Neben dem vermehrten Abbau zirkulierender Plättchen ist auch deren Neubildung im Knochenmark gestört. Das Problem wird verschärft durch einen relativen Mangel an dem Wachstumsfaktor Thrombopoetin. Bei vielen Patienten normalisiert sich die Thrombozytose spontan nach ein bis zwei Jahren, aber bei 30-40% kommt es nicht zu einer vollständigen Remission. Selbst nach einer Splenektomie treten immer wieder Rezidive auf. ITP-Patienten mit niedrigen Thrombozytenzahlen, die behandelt werden müssen, haben eine höhere Mortalität als nicht behandlungsbedürftige Patienten.

Eine Wende in der Therapie dieser Patienten hat die Einführung von Thrombopoetin-Rezeptoragonisten wie Eltrombopag gebracht, so Matzdorff: Sie sind mittlerweile für die Zweitlinientherapie auch von Patienten zugelassen, die noch nicht splenektomiert wurden. Ob auch die Langzeittherapie mit Eltrombopag sicher und wirksam ist, wurde in der EXTEND-Studie untersucht, deren erste Ergebnisse beim EHA-Kongress im Sommer 2016 in Kopenhagen vorgestellt wurden:
In der offenen Studie erhielten 302 Patienten mit chronischer ITP, die aus anderen Eltrombopag-Studien rekrutiert wurden, Eltrombopag in einer Anfangsdosierung von 50 mg. Damit stieg die Thrombozytenzahl bei 90% der Patienten auf mehr als 30.000/µl, bei 85% sogar auf über 50.000/µl. Dieses Ansprechen war bei den meisten Patienten kontinuierlich und langanhaltend: Bei etwa der Hälfte war ein Ansprechen für mindestens 34 Wochen zu registrieren. Umgekehrt nahm die Inzidenz neuer Blutungen von Beginn der Studienteilnahme an im weiteren Verlauf kontinuierlich und signifikant ab.

Von 101 Patienten, die zu Studienbeginn weitere ITP-Medikamente (in den meisten Fällen Kortikosteroide) eingenommen hatten, konnten 39 deren Dosierung dauerhaft reduzieren oder sie sogar komplett absetzen. Das Therapieansprechen war unabhängig vom Splenektomie-Status der Patienten. Unerwünschte Ereignisse waren zwar nicht selten, in der Regel jedoch nur leicht ausgeprägt und gut beherrschbar. 39 Patienten (12,9%) konnten im Verlauf der Studie die Therapie absetzen, ohne dass es zu einem Rezidiv kam.
jg
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