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JOURNAL ONKOLOGIE – NEWS
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12. April 2016

Eltrombopag erhält EU-Zulassung zur Behandlung von Kindern ab einem Jahr mit chronischer Immunthrombozytopenie

Die EU-Zulassung von Revolade® (Eltrombopag) erweitert das Behandlungsspektrum für pädiatrische Patienten ab einem Jahr mit therapierefraktärer Immunthrombozytopenie (ITP) (1). Die Zulassung von Eltrombopag umfasst die Formulierung als Tablette und als Pulver zur Herstellung einer Suspension; letztere ist vorraussichtlich ab Herbst 2016 in Deutschland verfügbar. ITP-Patienten neigen aufgrund einer Thrombozytopenie verstärkt zu Blutungen (2,3); durch den Thrombopoetinrezeptor-Agonisten Eltrombopag kann die Thrombozytenproduktion stimuliert und die Zahl der Blutungsereignisse reduziert werden (4).

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Die Europäische Kommission hat am 6. April 2016 die Zulassungserweiterung von Revolade® (Eltrombopag) zur Behandlung von Kindern ab einem Jahr mit chronischer Immunthrombozytopenie (ITP) erteilt, die auf vorangegangene Therapien (z.B. Kortikosteroide und Immunglobuline) nicht ausreichend angesprochen haben (1). Die Zulassung umfasst die Formulierung von Eltrombopag als Tablette sowie als Pulver zur Herstellung einer oral einzunehmenden Suspension, die voraussichtlich ab Herbst 2016 in Deutschland verfügbar sein wird. Eltrombopag ist in der EU seit 2010 zur Behandlung von Erwachsenen in derselben Indikation zugelassen (4).

Die ITP ist eine Autoimmunerkrankung, von der jährlich etwa 5/100.000 Kinder betroffen sind (5,6). Charakteristisch für die Krankheit ist eine ausgeprägte Thrombozytopenie, die bei leichten Prellungen zu spontanen, schwer zu stoppenden Blutungen führen kann (3). Etwa 13% aller Kinder mit ITP entwickeln eine chronische Verlaufsform (cITP), definiert als fortschreitende Erkrankung über mehr als 12 Monate (6,7). Wiederum ein Teil dieser cITP-Patienten weist ein erhöhtes Risiko für schwerwiegende Blutungen auf (8).

Die Zulassungserweiterung basiert auf den Ergebnissen der randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Studien PETITA (Phase-II-Studie) und PETIT2, der größten Phase-III-Studie zu dieser Patientengruppe (9,10). Die Behandlung mit Eltrombopag führte bei therapierefraktären Kindern mit cITP zu einem deutlichen und langanhaltenden Anstieg der Thrombozytenzahlen (10). Einige Patienten konnten die Dosis ihrer Begleittherapien (zumeist Kortikosteroide) reduzieren oder diese absetzen (10).

Eltrombopag ist ein einmal täglich oral einzunehmender Thrombopoetinrezeptor-Agonist (4); es stimuliert die Differenzierung von Megakaryozyten aus dem Knochenmark und führt so zu einer verstärkten Thrombozytenproduktion (11). In den USA ist Eltrombopag unter dem Handelsnamen Promacta® bereits seit August 2015 zur Behandlung von Kindern mit cITP ab einem Jahr zugelassen, die auf eine vorangegangene Therapie (Kortikosteroide, Immunglobuline oder Splenektomie) nicht ausreichend angesprochen hatten (12). Die nun erfolgte EU-Zulassungserweiterung gilt für alle 28 EU-Mitgliedsstaaten sowie Island, Norwegen und Liechtenstein.

A: PETIT: Eltrombopag in PEdiatric patients with Thrombocytopenia from ITP.

Novartis
Literatur:

(1) European Commission. Community register of medicinal products for human use. Online verfügbar unter:
http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h612.htm#EndOfPage. Letzter Zugriff am 08. April 2016.
(2) George JN, Woolf SH, Raskob GE et al.: Idiopathic thrombocytopenic purpura: a practice guideline developed by explicit methods for the American Society of Hematology. Blood 1996; 88(1):3-40.
(3) US National Institutes of Health Immune Thrombocytopenia. Online verfügbar unter: http://www.nhlbi.nih.gov/book/export/html/4917. Letzter Zugriff am 08. April 2016.
(4) Fachinformation Revolade®. Stand der Information: Januar 2016.
(5) Fogarty PF, Segal JB: The epidemiology of immune thrombocytopenic purpura. Curr Opin Hematol 2007; 14(5):515-519.
(6) Matzdorff A, Eberl W, Giagounidis A et al.: DGHO Leitlinie Immunthrombozytopenie (ITP); Stand: November 2013.
(7) Dickerhoff R, von Rücker A: The clinical course of immune thrombocytopenic purpura in children who did not receive intravenous immunoglobulins or sustained prednisone treatment. J Pediatr 2000; 137:629-632.
(8) Dickerhoff R, Eberl W: Leitlinie „Immunthrombozytopenie (ITP) im Kindes- und Jugendalter“. Stand: August 2011. Online verfügbar unter: http://www.awmf.org/uploads/tx_szleitlinien/086-001l_S2k_Immunthrombozytopenie_Kinder_Jugendliche_2011-08.pdf. Letzter Zugriff am 08. April 2016.
(9) Bussel JB, de Miguel PG, Despatovic JM et al.: Eltrombopag for the treatment of children with persistent and chronic immune thrombocytopenia (PETIT): a randomised, multicentre, placebo-controlled study. Lancet Haematol 2015; 2(8):e315-25.
(10) Graigner JD, Locatelli F, Chotsampancharoen T et al.: Eltrombopag for children with chronic immune thrombocytopenia (PETIT2): a randomised, multicentre, placebo-controlled trial. Lancet 2015; 386:1649-1658.

 
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