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Medizin
EHA 2014: Studienergebnisse zur Evaluierung der "Activin Receptor Ligand Trap" Programme zur Behandlung von Beta-Thalassämie vorgestellt
Celgene Corporation und Acceleron Pharma Inc. gaben vorläufige Ergebnisse aus zwei Studien zu Wirkstoffkandidaten aus dem gemeinsamen Entwicklungsprogramm zur Behandlung von Beta-Thalassämie bekannt. Die im Rahmen der 19. Jahresversammlung der European Hematology Association (EHA) vorgestellten Daten belegen die Wirksamkeit der beiden Programme "Sotatercept" und "ACE-536", sowohl für Patienten mit transfusionsabhängiger als auch für Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Es gibt gegenwärtig keine zugelassenen Medikamente zur Behandlung von Beta-Thalassämie. Sowohl Sotatercept als auch ACE-536 haben von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA den Orphan-Drug-Status für Beta-Thalassämie erhalten.
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