Montag, 23. Oktober 2017
Benutzername
Passwort
Registrieren
Passwort vergessen?

Home
e-journal
Der Aktuelle Fall
CME online
News
Gesundheitspolitik
Fachgesellschaften
Therapiealgorithmen
Videos
Veranstaltungen
Broschüren


Suche
Archiv
Buchbestellung
Newsletter
Probe-Abo
Impressum


journalmed.de


Anzeige:
 
 
Anzeige:
 
 

JOURNAL ONKOLOGIE – NEWS
Zurück
Zurück
E-Mail
Email
Drucken
Drucken
Zum Bewerten bitte anmelden!
28. April 2016

Aktueller Entwicklungsstand bei Gen-basierten Therapien

Gentherapeutische Heilversuche und klinische Studien mit Patienten finden seit 1990 statt. Dabei gab es viele Rückschläge: Oft gelang die Genkorrektur nicht bei ausreichend vielen Zellen, so dass die Therapie ungenügend wirksam war. Manchmal kam es zu starken Immunreaktionen gegen die verwendeten Vektoren, in einigen Fällen entwickelten sich nach Genkorrekturen auch lebensbedrohliche Leukämien, weil die eingebrachten Gene an ungünstigen Stellen ins Genom der Zellen integriert wurden. Auf dem Workshop „Gen-basierte Therapien: endlich auf dem Weg zum Patienten?“ diskutierten deutsche Gentherapie-Experten über den aktuellen Entwicklungsstand und künftige Möglichkeiten.
Die Entwicklung einer Gentherapie kommt insbesondere bei Erbkrankheiten in Betracht, bei denen die Betroffenen ein essenzielles Enzym oder Transportprotein nicht bilden können; solche Krankheiten lassen sich bislang, wenn überhaupt, nur durch lebenslange Ersatztherapie behandeln. In vielen Fällen wurden seit 1990 Knochenmark-Stammzellen des Patienten außerhalb des Körpers genetisch verändert und dann wieder in den Patienten verbracht. In anderen Fällen wurden therapeutische Gene mit Viren oder anderen Vektoren direkt in bestimmte Gewebe der Patienten eingebracht, um dort entweder zeitweilig oder aber auch dauerhaft für die Bildung fehlender Proteine zu sorgen. Aber auch gegen Krebserkrankungen werden Gen-basierte Therapien erprobt.

Dass China als erstes Land weltweit bereits 2003 ein gentherapeutisches Krebsmedikament zuließ, wurde in westlichen Ländern zurückhaltend beurteilt. Erst 2012 war es auch im Westen soweit, dass ein gentherapeutisches Arzneimittel zugelassen wurde, und zwar in der EU. Mit diesem lassen sich an familiärer Lipoproteinlipasedefizienz (LPLD) Leidende behandeln – eine schwere Stoffwechselkrankheit, die häufig zu Pankreatitis führt. Mittlerweile hat die Arzneimittelbehörde der EU, die EMA, die Zulassung einer zweiten Gentherapie empfohlen: gegen die angeborene Immundefizienz ADA-SCID, auch bekannt als Bubble-Boy-Krankheit, weil davon betroffene Kinder - fast ausschließlich Jungen - nur eingeschlossen in einem weitestgehend keimfreien Zelt überleben können.

Im Workshop wurden insbesondere Projekte aus akademischer und industrieller Forschung und Entwicklung vorgestellt, mit denen die bestehenden Probleme überwunden werden sollen. Bei diesen spielen unter anderem Techniken zur genaueren Platzierung therapeutischer Gene im Genom der Empfängerzellen eine wesentliche Rolle. Parallel dazu werden Techniken zur Korrektur von in den Zellen vorhandenen Genen (gene editing) zur Therapiereife entwickelt. Dazu zählt das bereits vielfach prämierte sogenannte CRISPR/Cas-System der Biochemikerinnen Emmanuelle Charpentier und Jennifer Doudna. Es soll künftig beispielsweise bei der gentherapeutischen Behandlung von Hämophilien zum Einsatz kommen.

Weitere Vorträge befassten sich mit der in klinischer Erprobung befindlichen Therapie von Krebserkrankungen mittels gentechnisch veränderter T-Zellen des Patienten (CAR-T-Zellen) sowie mit bereits weit fortgeschrittenen und damit Zulassungs-nahen Gentherapie-Projekten.

Der Workshop ging aber auch auf die Herausforderungen ein, die sich auf dem Weg zur Serienproduktion gentherapeutischer Arzneimittel und bei ihrer Zulassung ergeben. Deutschland spielt bei der Entwicklung des Felds der Gentherapie eine wesentliche Rolle: Nach den USA und Großbritannien finden die meisten klinischen Studien zur Gentherapie hierzulande statt. Für ihr Engagement bei der Entwicklung einer neuen Gentherapie für Kinder sind beispielsweise 2011 zwei deutsche Forscher mit dem Paul-Martini-Preis ausgezeichnet worden.
 
Paul-Martini-Stiftung (PMS)
 
Zurück
Zurück
E-Mail
Email
Drucken
Drucken
Zum Bewerten bitte anmelden!



Anzeige:
 
 
Anzeige:
 
 
 
 
Themen
CUP
CML
NET
Nutzen Sie auch die Inhalte von journalmed.de, um sich zu Informieren.
Mediadaten
Hilfe
Copyright © 2014 rs media GmbH. All rights reserved.
Kontakt
Datenschutz
AGB
Fakten über Krebs