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JOURNAL ONKOLOGIE – NEWS
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29. April 2014

AML: Volasertib erhält Orphan-Drug-Status in der EU und den USA

Der von Boehringer Ingelheim entwickelte Wirkstoff Volasertib*, ein selektiver Polo-like-Kinase (Plk)-Inhibitor (1), hat sowohl von der europäischen als auch von der US-Arzneimittelbehörde (EMA und FDA) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) erhalten. Beide Zulassungsbehörden haben das Potenzial von Volasertib* zur Behandlung der AML erkannt und dem selektiven Polo-like-Kinase-Inhibitor den Orphan-Drug-Status für AML-Patienten erteilt, die nicht für eine intensive Chemotherapie infrage kommen.

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"Wir freuen uns sehr, dass sowohl FDA als auch EMA beschlossen haben, Volasertib* als Orphan-Arzneimittel anzuerkennen", sagt Prof. Klaus Dugi, Chief Medical Officer von Boehringer Ingelheim. "Zusammen mit dem Breakthrough-Therapy-Status, der Volasertib* im vergangenen Jahr von der US-Arzneimittelbehörde FDA erteilt wurde, zeigt dies, dass das hohe Potenzial von Volasertib* in der Behandlung der AML erkannt wurde. Aufgrund des zielgerichteten Wirkmechanismus von Volasertib* könnte das Medikament eine wertvolle Alternative für AML-Patienten sein, für die zurzeit nur begrenzt therapeutische Möglichkeiten zur Verfügung stehen."
 
Ein Orphan-Drug-Status ist keine Arzneimittelzulassung. In den USA und der Europäischen Union (EU) werden Medikamente mit dem Orphan-Drug-Status ausgezeichnet, wenn sie zur Therapie seltener Erkrankungen geeignet sind, bei denen die diagnostischen und/oder therapeutischen Möglichkeiten begrenzt oder noch nicht zugelassen sind. Über diese regulatorische Möglichkeit wird den Pharmaunternehmen die Förderung, Entwicklung und Zulassung derartiger Arzneimittel erleichtert.
 
Therapeutische Herausforderung AML

Die AML ist eine seltene, jedoch aggressive Krebserkrankung des Knochenmarks und Blutes. Die Erkrankung ist mit einem Anteil von etwa einem Drittel eine der häufigsten Leukämieformen bei Erwachsenen in der westlichen Welt.  Sie weist im Vergleich mit anderen Leukämieformen eine der niedrigsten Überlebensraten auf (2,3). Die AML ist eine Erkrankung, die vor allem bei älteren Menschen auftritt. Das Durchschnittsalter bei neu diagnostizierten Patienten beträgt 65-70 Jahre (4,5).
 
Die aktuell empfohlene Standardbehandlung ist eine intensive Chemotherapie, die jedoch viele Patienten (ca. 40%) (6) wegen ihres Alters und/oder ihrer Begleiterkrankungen aufgrund von Nebenwirkungen nicht vertragen und damit nicht erhalten können. Für diese Patienten sind die therapeutischen Möglichkeiten derzeit begrenzt, ihre Prognose ist äußerst ungünstig (5).
 
Das therapeutische Potenzial von Volasertib* bei der AML

Volasertib* ist ein selektiver Polo-like-Kinase (Plk)-Inhibitor (1). Plk1 - die am besten charakterisierte der fünf bekannten menschlichen Polo-like-Kinasen - ist ein Enzym, das die Zellteilung (Mitose) reguliert (1). Die Hemmung zielt auf einen Zellzyklusabbruch und schließlich den Zelltod (Apoptose) ab (1) Durch die Hemmung der Plk1-Aktivität soll die extrem hohe Zellteilungsrate, die charakteristisch für die AML ist, blockiert werden. Dies bewirkt eine Unterbindung des Tumorzellwachstums und eine Verringerung von sich aktiv teilenden Tumorzellen. Letztendlich könnten die mit Volasertib* behandelten Patienten länger leben (1,7).
 
In einer Phase-I/II-Studie konnte Volasertib* in Kombination mit einer Chemotherapie die Überlebenszeiten für ältere AML-Patienten verbessern (8). Die Veröffentlichung der vollständigen Ergebnisse dieser Studie wird noch in diesem Jahr erwartet.

*Volasertib ist derzeit nicht zugelassen und befindet sich noch in der klinischen Entwicklung. Wirksamkeit und Sicherheit sind noch nicht vollständig nachgewiesen.
 
Literaturhinweise:
(1) Rudolph D, et al. BI 6727, a Polo-like kinase inhibitor with improved pharmacokinetic profile and broad antitumor activity. Clin Cancer Res. 2009;15(9):3094-102.
(2) National Cancer Institute- Adult Acute Myeloid Leukemia Treatment (PDQ®). Available at: http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/adultAML/healthprofessional/page1/AllPages (accessed: February 2014).
(3) Jemal A, et al. Cancer Statistics, 2009. CA Cancer J Clin. 2009;59:225-249.
(4) Estey EH. Acute myeloid leukemia: 2012 update on diagnosis, risk stratification, and management. Am J Hematol 2012; 87:89-99.
(5) Roboz, Gail J. Novel Approaches to the Treatment of Acute Myeloid Leukemia, Haematology 2011; 43-50.
(6) Ferrara F. Treatment of Unfit Patients With Acute Myeloid Leukemia: A Still Open Clinical Challenge. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2011;11(1):10-6.
(7) Schöffski P. Polo-Like Kinase (PLK) Inhibitors in Preclinical and Early Clinical Development in Oncology. Oncologist. 2009;14(6):559-570.
(8) Maertens J, et al. Phase I/II Study of Volasertib (BI 6727), an Intravenous Polo-Like Kinase (Plk) Inhibitor, in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML): Results From the Randomized Phase II Part for Volasertib in Combination with Low-Dose Cytarabine (LDAC) Versus LDAC Monotherapy in Patients with Previously Untreated AML Ineligible for Intensive Treatment. Abstract at the 54th Annual Meeting of the American Society of Hematology (ASH) 2012, Atlanta, USA.

Quelle: Boehringer Ingelheim
 
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