Medizin

Langzeitdaten zeigen Krankheitsstabilisierung unter oraler Gaucher-Therapie mit Eliglustat über 4 Jahre

Auf dem Jahrestreffen der European Working Group on Gaucher Disease (EWGGD) in Saragossa wurden Zwischenergebnisse (1) der Verlängerung der ENCORE-Studie vorgestellt. Diese hatte wesentlich zur Zulassung von Eliglustat (Cerdelga^®) als erste orale First-Line-Therapie für Morbus Gaucher Typ 1^* beigetragen (2). Die neuen Studienergebnisse zeigen, dass die 4 wesentlichen Krankheitsparameter Milz- und Lebervolumen, Thrombozytenzahl und Hämoglobinwert unter Eliglustat im Vergleich zum Ausgangswert auch über 4 Jahre hinweg stabil blieben. Dies erhöht die Evidenz, diese Therapie als Alternative zur bereits bewährten Enzymersatztherapie (EET) mit Imiglucerase (Cerezyme^®) einzusetzen. Zur Unterstützung der Ärzte hierbei existieren neue Empfehlungen, die zeigen, welche Patienten für die Therapie mit Eliglustat geeignet sind und worauf vor und während der Therapie zu achten ist (3).

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