Klinische Routineparameter können helfen, Patienten mit Myelofibrose (MF) zu identifizieren, die besonders gut auf den JAK-2-Inhibitor Ruxolitinib ansprechen, wie aktuelle Ergebnisse aus der Phase-3b-Studie JUMP zeigen (1). Die im Rahmen des 23. Kongresses der European Hematology Association (EHA) in Stockholm vorgestellten Daten belegen, dass bei früherem Einsatz im Krankheitsverlauf und bei adäquater Dosierung von Ruxolitinib ein besseres Ansprechen der Splenomegalie zu erwarten ist.

Patienten mit mehrfach rezidivierter oder primät refraktärer (r/r) akuter lymphatischer Leukämie (ALL) vom B-Vorläufer-Typ haben im Allgemeinen eine schlechte Prognose: Die medianen Überlebenszeiten liegen zwischen 4 und 6,7 Monaten (zit. n. [1]). CAR-T-Zellen können die Prognose auch bei intensiv vorbehandelten Patienten verbessern, selbst nach allogener Stammzelltransplantation. Dies berichtete Prof. Dr. Susana Rives vom Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona bei der 23. Jahrestagung der European Hematology Association in Stockholm (2).

Im deutschen Mastozytoseregister sind derzeit etwa 500 Patienten erfasst, davon 202 mit einer fortgeschrittenen systemischen Mastozytose (advSM). Eine ganze Reihe von Patienten wird aber auch nicht erkannt oder ist fehldiagnostiziert, berichtete Mohamad Jawhar, Mannheim, anlässlich des 23. Kongresses der European Hematology Association (EHA) in Stockholm.

144 Wochen nach dem Absetzen der Therapie mit Nilotinib befinden sich fast die Hälfte der Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver Chronischer Myeloischer Leukämie (CML) in chronischer Phase immer noch in therapiefreier Remission (TFR). Die im Rahmen des 23. Kongresses der European Hematology Association (EHA) in Stockholm vorgestellten Ergebnisse der Studien ENESTop und ENESTfreedom bestätigen zudem erneut, dass das Absetzen sicher ist: Fast alle Patienten mit Verlust der TFR erreichten wieder ein tiefes molekulares Ansprechen bei Neuaufnahme der Nilotinib-Therapie (1,2).

Die primäre Autoimmunthrombozytopenie (ITP) wird von den Patienten als hohe emotionale Belastung empfunden und vermindert ihre Arbeitsfähigkeit. 36% der Patienten einer großen internationalen Kohorte von 1.400 ITP-Patienten empfinden die Erkrankung als starke Beeinträchtigung ihres Lebens. Zwar sind Blutungen der Haut und der Schleimhäute in Mund und Nase das häufigste Symptom der ITP (73% der Patienten), ausgeprägte Müdigkeit aber ist am zweithäufigsten bei den Beschwerden (68%) und mindert die Lebensqualität erheblich. „Fatigue wird von vielen Patienten als dasjenige Symptom empfunden, das sich am schwierigsten verbessern lässt und sie stark belastet“, so das Team unter Federführung von Prof. Nichola Cooper vom  Hammersmith Hospital in London bei der 23. Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) in Stockholm (1).

Bei Kindern und bei jungen Erwachsenen, die zur Behandlung therapierefraktärer oder rezidivierender akuter lymphoblastischer Leukämien (r/rALL) CAR-T-Zellen erhalten und darauf angesprochen haben, verbessert sich die Lebensqualität sukzessive nach Therapie. In der ELIANA-Studie wird Tisagenlecleucel (CTL019) untersucht. „Die Verbesserungen sind bei Patienten mit kompletter Remission klinisch bedeutend, sie sind als "dramatisch" zu bezeichnen“, resümiert das Studienteam, das die Daten bei der 23. Jahrestagung der European Hematology Association (EHA) vorgestellt hat, die derzeit in Stockholm stattfindet.