Medizin

Zerebrale Adrenoleukodystrophie: Langzeitdaten für Gentherapie mit eli-cel

bluebird bio hat neue Daten aus dem klinischen Entwicklungsprogramm für die experimentelle Gentherapie mit elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) bei Patienten mit zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) bekannt gegeben, darunter aktualisierte Ergebnisse aus der zulassungsrelevanten Phase-II/III-Studie Starbeam (ALD-102) und der Langzeit-Follow-up-Studie LTF-304 sowie Sicherheitsergebnisse aus der Phase-III-Studie ALD-104. Diese Daten wurden im Rahmen des Presidential Symposiums bei der 47. Jahrestagung der European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT 2021) vorgestellt, die vom 14. bis 17. März 2021 virtuell stattfindet.

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