Dienstag, 18. Mai 2021
Navigation öffnen
Anzeige:
Imfinzi NSCLC
Imfinzi NSCLC
Medizin
24. März 2021

Hämophilie A: Erhöhte Flexibilität unter Emicizumab

Die Antikörper-Prophylaxe mit Emicizumab (Hemlibra®) bei Hämophilie A ist nicht nur hoch wirksam und gut verträglich, sie ermöglicht den Patienten durch die subkutane Injektion und eine lange Halbwertszeit zudem größtmögliche Flexibilität. Das Therapiemanagement bietet so die Aussicht auf ein (fast) normales Leben (2). Gestützt werden die praktischen Erfahrungen durch gepoolte Langzeitdaten der klinischen Studien HAVEN 1–4 sowie einer Zwischenauswertung der bislang umfangreichsten Open-Label-Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit der Emicizumab-Behandlung (1, 3).
Anzeige:
Tukysa
Tukysa
 

Patienten aller Altersgruppen profitieren von effektiver Prophylaxe

Die Studien HAVEN 1–4 untersuchten die Wirksamkeit und Sicherheit von Emicizumab bei Patienten mit Hämophilie A (1). Insgesamt wurden 400 Erwachsene und Kinder mit oder ohne FVIII-Hemmkörper eingeschlossen und für über 3 Jahre nachbeobachtet. Den Wirksamkeitsendpunkt bildeten die mittlere jährliche Blutungsrate (ABR) sowie der Anteil von Patienten mit keiner oder 1–3 behandlungsbedürftigen Blutungen. Wie PD Dr. med. Robert Klamroth, Berlin, aufzeigte, betrug die ABR über alle Studien hinweg 1,4 (95%-KI: 1,1–1,7) und blieb durchgehend niedrig. Der Anteil an Patienten ohne behandlungsbedürftige Blutung nahm im Verlauf der Studien zu und lag nach 24 Wochen bei 82,4%. Weitere 15,3% der Patienten wiesen lediglich 1–3 Blutungen auf, sodass mehr als 97% der Teilnehmer den Wirksamkeitsendpunkt erreichten. Die Prophylaxe mit Emicizumab zeigte während der annähernd 970 Patientenjahre ein günstiges Langzeit-Sicherheitsprofil ohne neue oder unerwartete Sicherheitsbedenken.


Großteil der Patienten blutungsfrei  

Die zweite Interimsanalyse der Phase-IIIb-Studie STASEY unterstreicht das bisher bekannte Profil (3). Bei 85,6% der untersuchten 193 Patienten trat während des bisherigen Behandlungszeitraums von durchschnittlich 50,9 Wochen keine behandlungsbedürftige Blutung auf. Darüber hinaus wurde Emicizumab gut vertragen und führte während des zweiten Analysezeitraumes bei keinem Patienten zu einem Abbruch der Studie aufgrund unerwünschter Wirkungen. Insgesamt wurden keine neuen Sicherheitssignale gefunden.


Geringere Therapielast unterstützt ältere Patienten  

Die aktuelle Behandlungssituation von älteren Patienten mit Hämophilie A unter Hemlibra im Vereinigten Königreich veranschaulichte Prof. MD Charles Hay, Manchester. Seit Juli 2018 ist die Prophylaxe für Patienten mit FVIII-Hemmkörpern und seit August 2019 auch für Patienten mit schwerer Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper verfügbar. Durchschnittlich wurden bis September 2020 22% der Patienten auf den Antikörper umgestellt, wobei vereinzelte Zentren bereits 70–90% ihrer Patienten Emicizumab verabreichen. Ältere Patienten mit Hämophilie A leiden in der Regel an Arthropathie, haben einen schlechten Venenzugang und dadurch häufig Probleme mit der regelmäßigen, intravenösen Prophylaxe, sowie mehrere Komorbiditäten. Entsprechend ist das Risiko eines Herzinfarktes, Schlaganfalls oder von Medikamenteninteraktionen erhöht. Wie Hay anhand von Patientenbeispielen unterstrich, ist die Antikörper-Prophylaxe bei dieser Klientel sehr effektiv und wird zudem auch sehr gut angenommen. Der Anteil von Patienten ohne Blutungen konnte signifikant erhöht, Schmerzen und Funktionseinschränkungen aufgrund von Arthropathien reduziert werden. Ein Anstieg von Herzinfarkten oder Schlaganfällen wurde nicht beobachtet. Als Vorteile des Therapiemanagements mit Emicizumab hob Hay vor allem die geringere Therapielast für den Patienten sowie die größere therapeutische Flexibilität hinsichtlich zusätzlicher Medikationen hervor.


Neuer Standard of care

Auch jüngere Erwachsene profitieren von der Prophylaxe-Option, wie Dr. med. Christian Pfrepper, Leipzig, darlegte. Seiner Meinung nach sollte Emicizumab daher bei Patienten mit FVIII-Hemmkörpern inzwischen der Behandlungsstandard sein. Eine Einstellung von Patienten ohne FVIII-Hemmkörper erfolgt individuell, je nach Venenzugang, Blutungsrate, sozialen Aspekten und Patientenpräferenz. Eine ähnliche Meinung vertrat auch Kinderarzt Dr. Mattia Rizzi, Lausanne, der den Einfluss der prophylaktischen Therapie mit Emicizumab auf Kinder erläuterte. Demnach ist die Behandlung auch hier sehr wirksam und kann im wahrsten Sinne des Wortes wegweisend sein. Ein Kind wurde in die Lage versetzt, seine notwendige Beinorthese zu tragen, ohne Blutungskomplikationen befürchten zu müssen. So konnte es seine motorischen Funktionen schulen und zu einem aktiven Kind heranwachsen. Da kein Port getragen werden muss, fallen zudem die häufigen Klinikbesuche weg.
 
Die Experten fassten zusammen, dass der bispezifische Antikörper Emicizumab bei Patienten mit Hämophilie A mit oder ohne FVIII-Hemmkörper in jedem Alter ein gutes Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil aufweist. Darüber hinaus kann die Therapie durch die lange Halbwertzeit und die subkutane Injektion flexibel gestaltet werden, was die Behandlungslast deutlich senkt und damit Patienten mehr Freiheit bietet, ein normales Leben zu führen.

Quelle: Roche


Anzeige:
Digital Gesamt 2021
Digital Gesamt 2021
 
Das könnte Sie auch interessieren
Kombination von Wirkstoffen könnte Heilungschancen bei Eierstockkrebs verbessern
Kombination+von+Wirkstoffen+k%C3%B6nnte+Heilungschancen+bei+Eierstockkrebs+verbessern
© Uniklinikum Dresden/Klinik für Frauenheilkunde und Geburtshilfe

Innovative zielgerichtete Wirkstoffe, so genannte PARP-Inhibitoren, können die Prognose bei Eierstockkrebs deutlich verbessern. Dies gilt vor allem für Patientinnen, deren Tumoren bestimmte genetische Voraussetzungen aufweisen. Ein Forscherteam unter Leitung von WissenschaftlerInnen der Hochschulmedizin Dresden und am Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen Dresden (NCT/UCC) konnte nun in Laborexperimenten zeigen, dass die...

Armutsfalle Krebs: Sozialberatung muss verbessert werden
Armutsfalle+Krebs%3A+Sozialberatung+muss+verbessert+werden
© WavebreakmediaMicro / Fotolia.com

Am 8. März ist Weltfrauentag. Seit mehr als 100 Jahren prangern Frauen in aller Welt an diesem Tag Missstände an und streiten für ihre Rechte. Die Frauenselbsthilfe nach Krebs, kurz FSH, und die Stiftung Deutsche Krebshilfe verleihen an diesem Tag den Frauen, die an Krebs erkrankt sind, eine Stimme. Denn immer noch gibt es in der Versorgung der Betroffenen Defizite. So wird eine Tumorerkrankung nach wie vor häufig zur...

Gesundheitliche Beschwerden nicht auf die leichte Schulter nehmen
Gesundheitliche+Beschwerden+nicht+auf+die+leichte+Schulter+nehmen
Alexander Raths / Fotolia.com

Arzttermine aus Furcht vor dem Coronavirus auf die lange Bank schieben? Davon rät der Krebsinformationsdienst des Deutschen Krebsforschungszentrums ab. Symptome und Schmerzen sollten ernst genommen und vom Arzt abgeklärt werden. In den meisten Fällen wird es sich nicht um eine schwerwiegende Erkrankung wie Krebs handeln. Wenn aber doch, dann ist es besser, sie möglichst früh zu erkennen und, wenn nötig, sofort zu...

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"Hämophilie A: Erhöhte Flexibilität unter Emicizumab"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der Medical Tribune Verlagsgesellschaft mbH - Geschäftsbereich rs media widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.