Medizin

Hämophilie B: Günstiges Sicherheitsprofil und Wirksamkeit von Gentherapie Etranacogen Dezaparvovec (AMT-061)

In der Phase-3-Studie HOPE-B (NCT03569891) sollten Wirksamkeit und Sicherheit von Etranacogen Dezaparvovec bei erwachsenen Hämophilie-B (HB)-Patienten mit einem breiten Spektrum an bereits vorhandenen Anti-AAV5-NAbs untersucht werden. Auf dem ASH 2020 wurden erste Ergebnisse nach 26 Wochen berichtet.

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