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Gesundheitspolitik von JOURNALMED.DE

20. November 2018
Seite 1/2
Arzneimitteltherapie bei Kindern und Jugendlichen

„Die Pädiatrie, die lange Zeit vor allem auf die Adaption von ursprünglich für Erwachsene entwickelten Therapien angewiesen war, wird zunehmend zu einem Impulsgeber auch für andere medizinische Gebiete. Das gilt beispielsweise für die Therapie seltener Erkrankungen, die oft angeboren sind.“ Das erklärte Prof. Dr. Jörg Dötsch, Uniklinik Köln, beim Symposium „Arzneimitteltherapie bei Kindern und Jugendlichen“ in Berlin, das er zusammen mit Prof. Dr. Stefan Endres, Klinikum der Universität München, leitete. Veranstalter des Symposiums am 16. und 17. November war die Paul-Martini-Stiftung (PMS) in Verbindung mit der Nationalen Akademie der Wissenschaften Leopoldina.
An verschiedenen Stellen im Symposium wurde diskutiert, wie stark die EU-Verordnung für Kinderarzneimittel seit 2007 die Therapiemöglichkeiten in der Pädiatrie verbessert hat. Der Vorsitzende des Pädiatrieausschusses der europäischen Arzneimittelbehörde EMA, Dr. Dirk Mentzer vom Paul-Ehrlich-Institut in Langen, sah wichtige Fortschritte: Die Verordnung habe dafür gesorgt, dass die Entwicklung der Kinderarzneimittel zum integralen Bestandteil der Gesamtentwicklung von Arzneimitteln in den Firmen wurde. Ergebnisse aus den damit einher gehenden Kinder-Studien dienten nicht nur der Zulassung von mehr Kindermedikamenten, sondern würden auch helfen, Wissenslücken bei Therapiefragen zu schließen. Dass die Verordnung tatsächlich wirke, sehe man bei einem Vergleich der EU mit Kanada und Japan, wo es keine entsprechende Verordnung gibt. In diesen Ländern habe es im Zeitraum 2007 bis 2015 35% bzw. 77% weniger pädiatrische Zulassungen und -erweiterungen gegeben. In den nächsten Jahren sei mit einer weiteren Steigerung der jährlichen pädiatrischen Zulassungen in der EU zu rechnen.

Kritsch sah die EU-Verordnung hingegen Prof. Dr. Wolfgang Göpel, Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Lübeck: Sie decke zwar ab, dass das Anwendungsgebiet neuer Erwachsenenmedikamente auf Minderjährige erweitert werde. Schon länger zugelassene Medikamente würden aber nur selten nachträglich noch für Kinder entwickelt (als sogenannte PUMA-Arzneimittel). Kinderärzte müssten daher noch für längere Zeit einen Teil der Medikamente (bei Früh- und Neugeborenen die Mehrzahl) off-label, also außerhalb ihres Zulassungsgebietes, anwenden. Für die Patientensicherheit dringlicher als nachträgliche Zulassungen wären aber Registerdaten zum Langzeit-Ergebnis der Off-Label-Anwendungen, vorzugsweise in Kombination mit genetischen Daten.

Beispiele für Fortschritte ...

Mit synthetischen Antisense-RNA-Molekülen – einem neuartigen Typ von Wirkstoffen – wurden die ersten Erfolge speziell in der Pädiatrie erzielt: in der Behandlung von Kindern mit Duchenne Muskeldystrophie und spinaler Muskelatrophie. Diese gehen auf Gendefekte zurück, die Proteine in Muskel- bzw. Nervenzellen betreffen. Zwei solche Medikamente sind bislang in der EU zugelassen, in den USA noch ein drittes. Davon berichtete Dr. Sebahattin Cirak, Uniklinik Köln. Mit seiner Gruppe arbeitet er an weiteren solchen Therapeutika gegen Duchenne Muskeldystrophie und verschiedene kongenitale Muskeldystrophien. Dank einiger chemischer Unterschiede sind synthetische RNA-Moleküle für mehrere Wochen im Körper stabil und wirksam, während die biologische Halbwertszeit natürlicher RNA nur Minuten bis Stunden beträgt.

Fortschritte bei Impfstoffen für Kinder präsentierte Prof. Dr. Markus Knuf, Helios Kliniken Wiesbaden. Er berichtete unter anderem von einem ungewöhnlichen Ansatz zum Schutz von Neugeborenen vor dem Atemwegsvirus RSV: Erprobt werde eine Impfung für werdende Mütter, die ihre als Impfreaktion gebildeten Antikörper dann an ihre Kinder weitergeben. Dieses Projekt eines US-amerikanischen Impfstoffherstellers habe inzwischen die letzte Erprobungsphase (Phase III) erreicht. Bisher ist gegen RSV nur eine passive Immuntherapie zugelassen.

Wesentliche Fortschritte gibt es auch gegen entzündliche Erkrankungen im Jugendalter, etwa juvenile Idiopathische Arthritis und Psoriasis-Arthritis, dank einer Reihe von pädiatrisch zugelassenen Biologika, oft in Kombination mit Methotrexat. Zu diesen zählen mehrere TNF-alpha-Inhibitoren. Ihre Zulassung für die pädiatrischen Anwendungsgebiete erfolgte unmittelbar nach der Zulassung für die Erwachsenen. Davon berichtete PD Dr. Peter-Andreas Löschmann vom Unternehmen Pfizer, Berlin. Deren gute Langzeitwirksamkeit und -sicherheit sei mit Hilfe der Register BIKER (Biologika-in-der-Kinderrheumatologie-Register) und JuMBO (Juvenile arthritis Methotrexate/Biologics long-term Observation) dokumentiert und kontinuierlich publiziert worden. Laut Prof. Dr. Philip Bufler, Charité Berlin, erreichen auch von pädiatrischen Patienten mit Morbus Crohn oder Colitis ulcerosa immerhin gut die Hälfte binnen eines Jahres eine Remission unter einer Therapie mit TNF-alpha-Blockern (meist kombiniert mit Methotrexat oder einem anderen niedermolekularen Wirkstoff).

Auch für Patienten mit akuter lymphatischer Leukämie im Kindesalter haben sich die Perspektiven erheblich verbessert, wie Prof. Dr. Tobias Feuchtinger, München, berichtete. Dazu hätten zwei Medikamente beigetragen. Das eine enthält einen bispezifischen Antikörper, der im Körper Immunzellen direkt mit den Tumorzellen in Kontakt bringt und sie so zwingt, diese zu vernichten. Das andere enthält CAR-T-Zellen, also T-Zellen des Patienten, die außerhalb des Körpers mit einer Art Erkennungssensor für bestimmte Tumorzellen ausgerüstet wurden. Manchen Patienten könne die Therapie zu dauerhafter Leukämie-Freiheit verhelfen, so Feuchtinger. Die aktuellen Zulassungen dieser neuen Therapien stelle Meilensteine in der Therapieentwicklung dar.

... und für Lücken, die die Verordnung noch nicht geschlossen hat

Zugleich betonte Feuchtinger: Auch wenn die Kinderhämatologie in der Vergangenheit oft eine Vorreiterrolle in der Therapieentwicklung innehatte, seien aber immer noch eine Vielzahl an Medikamenten für Kinder nicht zugelassen, auch wenn diese den wissenschaftlichen „Goldstandard“ der Therapie darstellten.

Ähnlich Prof. Dr. Matthias Fischer, Uniklinik Köln: Ein Großteil der onkologischen Arzneimittelentwicklung erfolge heute mit Blick auf die konkreten Mutationen, die Zellen in die Malignität treiben. Durch die umfassende Charakterisierung des Mutationsspektrums in pädiatrischen Tumoren konnten zahlreiche potentiell nutzbare Veränderungen identifiziert werden. Der Transfer zielgerichteter Medikamente in die pädiatrische Onkologie erfolgt jedoch häufig sehr langsam oder gar nicht. Außerdem ist es bis heute nicht gelungen, effektive Medikamente gegen häufig vorkommende Mutationen in kindlichen Tumoren, wie z.B. Mutationen der Gene MYCN oder TERT, zu entwickeln.
 
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