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GESUNDHEITSPOLIK VON JOURNALMED.DE
28. Februar 2018

Medikamente gegen Seltene Krankheiten: Fortschritt muss die Patienten erreichen

Seit 2010 arbeitet das Nationale Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE) daran, entlang seines Aktionsplans die Situation von vier Millionen Patientinnen und Patienten im Land zu verbessern. Diese wichtige Arbeit verdient auch in der neuen Legislaturperiode die Unterstützung der Bundesregierung. Das betonen der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa) und der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI) – beide Mitglied des NAMSE – anlässlich des „Tags der Seltenen Erkrankungen“ am 28. Februar 2018.
Etwas Besonderes zu sein, macht das Leben manchmal schwerer. Davon können Millionen Menschen in Deutschland, die unter einer von schätzungsweise 8.000 Seltenen Erkrankungen leiden, aus oft leidvoller Erfahrung berichten. An jeder davon leiden nicht mehr als fünf von 10.000 EU-Bürgern. Vielfach dauert es Jahre, bis ihre Krankheit diagnostiziert ist, und nur wenige Ärzte kennen sich mit der Behandlung aus; und trotz wachsender Zahl entsprechender Medikamente ist für viele Krankheiten noch keine Therapie gefunden worden.
 
Immerhin haben Pharma-Unternehmen seit dem Jahr 2000 schon 144 Orphan Drugs, also Medikamente gegen Seltene Krankheiten, zur Zulassung gebracht; und weitere befinden sich in Entwicklung. Im Jahr 2000 begann die EU, die Entwicklung von Orphan Drugs durch eine Verordnung zu fördern.
 
Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des BPI: „Forschung und Innovation in diesem Bereich müssen anerkannt werden. Denn nur wo geforscht wird, entstehen neue Wirkstoffe und Therapiemöglichkeiten, die die Lebenssituation von Menschen mit Seltenen Erkrankungen nachhaltig verbessern können. Wer nur für ganz kleine Patientengruppen forscht und produziert, muss daher sicher sein können, dass die Arzneimittel nach der Zulassung den Patienten erreichen und entsprechend erstattet werden. Das gilt auch für die Methoden der Diagnosestellung, die Voraussetzung für eine Behandlung der Menschen mit einer seltenen Erkrankung ist.“
 
Birgit Fischer, Hauptgeschäftsführerin des vfa: „Rund ein Viertel der Medikamente, die jährlich die Zulassung erhalten, können die Leiden von Patienten und Patientinnen mit Seltenen Erkrankung lindern. Das Gesundheitssystem muss aber zuverlässige Wege schaffen, auf dem die Medikamente im Behandlungsalltag ankommen. Bei Medikamenten und auch in anderen Bereichen benötigen Patienten weitere Fortschritte. Das zeigt der Aktionsplan des Aktionsbündnisses NAMSE. Deshalb sollte die Unterstützung von NAMSE bei der neuen Regierung hoch auf der Agenda stehen.“
 
Über Seltene Krankheiten

Heute sind weltweit rund 8.000 Seltene Krankheiten – Krankheiten, an denen weniger als 5 von 10.000 EU-Bürgern leiden – bekannt. 80% davon sind genetisch bedingt. Dazu zählen auch bestimmte Infektionskrankheiten, Autoimmunkrankheiten oder Krebsformen. Seltene Erkrankungen sind sehr oft chronisch und führen zu Invalidität oder gar zum Tod. Für 95% der Seltenen Erkrankungen besteht derzeit noch keine Behandlungsoption.
Der Tag der Seltenen Erkrankungen findet am 28. Februar 2018 zum 11. Mal statt. In diesem Jahr liegt der Fokus des Aktionstages auf dem Thema Forschung und Versorgung (#ShowYourRare).
 
Über Medikamente gegen seltene Krankheiten

Mit ihrer Orphan Drug-Verordnung fördert die EU seit 2000 die Entwicklung von Medikamenten gegen Seltene Krankheiten, den Orphan Drugs („Waisenmedikamente“). Ob ein Projekt zur Entwicklung eines neuen Medikaments den Orphan Drug-Status erhält, entscheidet die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) aufgrund der Häufigkeit (die Krankheit darf nicht mehr als 5 von 10.000 EU-Bürgern betreffen) und wissenschaftlichen Kriterien. Der Status ist für die Unternehmen mit einer Gebührenreduktion bei der EMA und einer zehnjährigen Marktexklusivität für das Orphan-Medikament verbunden; letzteres allerdings nur, wenn das Medikament in seinem Zulassungsverfahren einen Zusatznutzen gegenüber bisherigen Therapien zeigt.
 
Nach der Markteinführung durchlaufen Orphan-Medikamente in Deutschland wie andere Medikamente auch eine Zusatznutzenbewertung durch den G-BA und Preisverhandlungen zwischen Hersteller und Krankenkassen.
 
Quelle: Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. (BPI)



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