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JOURNAL ONKOLOGIE – Artikel
15. Februar 2010

Fortschritte bei chronischer Immunthrombozytopenie (ITP)

Im Oktober 2009 wurde ein neuer internationaler Konsensus-Report zu Diagnose und Therapie der ITP bei Erwachsenen, Kindern und Schwangeren veröffentlicht. In die Therapieempfehlungen aufgenommen wurde das Fc-Peptid-Fusionsprotein Romiplostim (Nplate®). Dessen überzeugende Wirksamkeit und Verträglichkeit spiegelte sich auch in den auf dem ASH 2009 veröffentlichten Studienergebnisse wieder.
Die ITP (idiopathische thrombozytopenische Purpura, Immunthrombozytopenie) ist eine seltene und meist chronisch verlaufende Autoimmunerkrankung. Bisherige Behandlungsoptionen waren wegen Nebenwirkungen und Rezidivneigung häufig problematisch und nur darauf ausgerichtet, den beschleunigten Abbau der Thrombozyten in der Milz zu verringern. Seit Februar 2009 ist mit Romiplostim (Nplate®) eine kausale Therapie zur Erhöhung der Thrombozytenzahl in Deutschland zugelassen. Dieser Thrombopoetin (TPO)-Rezeptor-Stimulator steigert die Thrombozytenzahl über die Aktivierung des Thrombopoetin-Rezeptors im Knochenmark statt durch Hemmung des Thrombozytenabbaus in der Milz.

Konsensus Bericht zum Management der ITP

Auch die Leitlinien zur Therapie der ITP waren unzureichend und entsprachen nicht dem heutigen deutlich verbesserten Verständnis der Erkrankung. David J. Kuter, Boston, USA, zeigte bei einer Pressekonferenz im Rahmen des ASH die neuen evidenzbasierten Empfehlungen auf (Provan D. Blood 2010). TPO-Rezeptoragonisten wie Romiplostim wurden erstmals aufgenommen und erhielten als einzige Second-Line-Option den Empfehlungsgrad A. Für Patienten, die auf primäre oder sekundäre Therapien nicht angesprochen haben, werden sie ebenfalls mit A verordnet. Langzeit-Daten über 5 Jahre zeigen, dass der TPO-Rezeptoragonist Romiplostim Ansprechraten ohne kumulative Toxizitäten erzielt, bei vielen Patienten eine Dosisreduktion oder sogar Unterbrechung der Kortikosteroidtherapie ermöglicht und daher für eine Erhaltungstherapie geeignet ist. Zudem ist er gleichermaßen bei splenektomierten und nicht-splenektomierten Patienten wirksam (Kuter D. et al. Lancet. 2008 Feb 2;371(9610):362-4).

Aktuelle ASH-Daten bestätigen hohe Effektivität und Sicherheit

Bussel et al. stellten auf dem ASH 2009 ein 5-Jahresupdate ihrer offenen Extensionsstudie zu Wirksamkeit und Verträglichkeit von Romiplostim bei Patienten mit chronischer ITP vor (#681). Die Fünfjahresanalyse erbrachte stabile Thrombozytenwerte als Ausdruck eines dauerhaften Ansprechens. 94% der Patienten erreichten den Zielwert definiert als Thrombozytenzahl ≥50.000/µl und bei über der Hälfte der Patienten hielt dieser Wert auch die gesamte Studiendauer hindurch an. In 78% der Fälle konnten die Begleittherapien reduziert oder abgesetzt werden. Blutungsereignisse insgesamt und von Grad ≥2 nahmen über die Zeit hinweg ab. Zudem kam es nicht zu einem Ansteigen der Rate unerwünschter Ereignisse bei längerer Behandlungsdauer. Daten einer Studie von Lyons (Abstract 3510) zeigen, dass die subkutane Applikation problemlos von Patienten auch zu Hause durchgeführt werden kann.

Amgen forscht weiter: Romiplostim bei Kindern

Die meisten Verläufe von ITP bei Kindern sind akut, chronische ITP betrifft nur 20-30%. Hier sind die Therapieoptionen begrenzt. Pädiater George Buchanan, Dallas, Texas, stellte beim ASH die Daten einer randomisierten Studie bei 22 Kindern zwischen 12 Monaten und 18 Jahren vor, die entweder Romiplostim oder Placebo erhalten hatten (#680). Durch die 12-wöchige Behandlung mit Romiplostim konnte bei allen Patienten ein medianer Thrombozytenwert von mehr als 50.000/µl erreicht werden, während in der Plazebogruppe der Ausgangswert von 10.000/µl stabil blieb. Zudem erwies sich die Therapie mit Romiplostim als sicher und gut verträglich.

Romiplostim beim myelodysplastischen Syndrom (MDS)

Ebenfalls beim ASH vorgestellt wurde die Interimsanalyse einer offenen Studie mit Romiplostim bei 28 Patienten mit myelodysplatischem Syndrom (MDS) (Fenaux, #2765, http://ash.confex.com/ash/2009/webprogram/Paper19357.html). Die Therapie war bei MDS-Patienten mit einem niedrigen Risiko sicher und verträglich und führte zu einem abnehmenden Blutungsrisiko. Zwei weitere Phase-II-Studien bei MDS-Patienten mit niedrigem oder mittlerem Risiko demonstrierten, dass die zusätzliche Gabe von Romiplostim zur Therapie mit Decitabin oder Lenalidomid die Inzidenz klinisch relevanter thrombozytopenischer Ereignisse reduzierte (#1769, http://ash.confex.com/ash/2009/webprogram/Paper19349.html, #1770,http://ash.confex.com/ash/2009/webprogram/Paper19361.html ). Darüber hinaus wurde der Transfusionsbedarf gesenkt. Dies wird nun in weiterführenden Studien untersucht.

Quelle:


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