Everolimus bei Patienten mit TSC SEGA auch im Langzeitverlauf wirksam und verträglich
Bei der Tuberösen Sklerose (TSC), einer seltenen Systemerkrankung, ist die natürliche Hemmung des mTOR-Signalwegs aufgehoben, weshalb es zu unkontrolliertem und vermehrtem Zellwachstum kommt. Mit der Zulassung des mTOR-Inhibitors Everolimus (Votubia®) steht für die Patienten mit TSC-assoziierten subependymalen Riesenzellastrozytomen (SEGA) sowie bei erwachsenen TSC-Patienten mit einem renalen Angiomyolipom (AML) die erste und einzige medikamentöse Behandlungsoption zur Verfügung. Nun wurden in einer Phase-II-Studie die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Everolimus bei TSC-Patienten mit SEGA auch im Langzeitverlauf über 48 Monate bestätigt.
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