JOURNAL ONKOLOGIE 08/2008

Eculizumab: Therapieoption für die Behandlung der Paroxysmalen Nächtlichen Hämoglobinurie (PNH)

Mit dem rekombinanten monoklonalen Antikörper Eculizumab greift erstmals eine Therapie kausal in den Pathomechanismus der PNH ein. Erst kürzlich erhielt Eculizumab den Prix Galien USA 2008 als bestes Biotechnologie-Produkt. Für die seltene Blutkrankheit mit einer geschätzten Prävalenz von etwa 8 bis 16:1.000.000 standen bisher nur symptomorientierte Therapien zur Verfügung[1]. Die erworbene, klonale, chronisch verlaufende und lebensbedrohliche Erkrankung führt zu einem erhöhten Risiko für lebensbedrohliche thromboembolische Komplikationen. Hauptursache für die Morbidität und Mortalität ist die chronische Hämolyse [2,3].

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