Donnerstag, 18. Juli 2019
Navigation öffnen

JOURNAL ONKOLOGIE – Artikel

28. April 2015 Morbus Gaucher: Kapsel bietet neue Möglichkeiten

Patienten mit Morbus Gaucher leiden an einem ererbten Mangel des lysosomalen Enzyms b-Glucozerebrosidase. Bei dieser häufigsten der an sich selten vorkommenden Fettspeicherstörungen benötigen Betroffene eine lebenslange Therapie gegen die Ursache der mitunter bedrohlichen Beschwerden. Neben der zeitintensiven Enzymersatztherapie steht ab April 2015 auch eine Substratreduktionstherapie in Kapselform zur Verfügung.

Anzeige:
Fachinformation

Lysosomale Speicherkrankheiten wie Morbus Gaucher werden angesichts ihrer Seltenheit oft erst nach jahrelangem "Doctorhopping" diagnostiziert - und entsprechend spät therapiert, berichtete Prof. Dr. Claus Niederau, Katholisches Klinikum Oberhausen, St. Josef-Hospital. Vor allem beim nicht-neuropathischen Morbus Gaucher Typ 1 kann es Jahre dauern, bis sich die Hauptbeschwerden einstellen - und die Ursache erkannt wird. Hinweise liefert z.B. ein aufgetriebener Bauch. Verantwortlich sind sog. Gaucher-Zellen bzw. mit Glucozerebrosid beladene Makrophagen, die sich vermehrt in Milz, Leber, Lungen, Knochen und Knochenmark ansammeln. Sie lassen z.B. die Milz auf das 30-Fache ihrer Größe und die Leber auf das 2- bis 3-Fache anschwellen.

Enzymersatztherapie


Aktueller Therapiestandard ist die Enzymersatztherapie. Dabei werden die gespeicherten Glukozerebroside durch die Infusion biotechnologisch hergestellter b-Glucozerebrosidase sukzessive abgebaut und ausgeschieden. Die Therapie ist zwar effektiv, aber sehr zeitintensiv und nur schwer in den Alltag integrierbar.

Substratreduktionstherapie


Eine neue Behandlungsoption für erwachsene Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 ist die Substratreduktionstherapie mit einem hochspezifischen Zeramidanalogon. Das oral als Kapsel verabreichte "small molecule" (Cerdelga®) ist seit Januar 2015 zugelassen (wird voraussichtlich ab April 2015 zur Verfügung stehen) und inhibiert teilweise die Produktion von Glukozerebrosid, so Niederau. In der randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie ENGAGE verbesserte es alle primären und sekundären Endpunkte bei therapienaiven, erwachsenen Gaucher-Patienten signifikant versus Placebo (1, 2). So wurde die Milz- und Lebergröße um 30% (p<0,0001) bzw. 6,6% reduziert, der Hämoglobinwert besserte sich um 1,2 g/dl (p=0,0006) und die Thrombozytenzahl um 41,1% (p<0,0001).

Für Gaucher-Patienten weltweit dürfte die orale Therapie eine beträchtliche Erleichterung bringen - solange die Adhärenz stimmt, diskutierte Dr. Martin Merkel, I. Medizinische Abteilung Asklepios Klinik St. Georg, Hamburg.

Ute Ayazpoor (ay), Mainz

Launch-Pressekonferenz "Patientenbedürfnisse im Blick - Cerdelga® erweitert Therapiespektrum bei Morbus Gaucher", 03.03.2015, Frankfurt/Main; Veranstalter: Genzyme GmbH

Literaturhinweise:
(1) European Medicines Agency, Cerdelga: EPAR (European Public Assessment Report) - Product Information. URL: http.//www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_Product_Information/human/003724/WC500182387.pdf; abgerufen am 19.02.2015.
(2) Mistry et al. JAMA 2015;313(7):695-706.


Das könnte Sie auch interessieren

Zielgerichtete Brustkrebstherapie ist erfolgreich

Brustkrebs kann jede Frau treffen. Eine von acht Frauen wird im Laufe ihres Lebens mit der Diagnose konfrontiert - allein in Deutschland sind das 72.000 Frauen im Jahr. Doch dank innovativer Forschung und Entwicklung wurden gerade in der Behandlung von Brustkrebs in den vergangenen Jahren große Fortschritte erreicht. Heute sind zielgerichtete Medikamente verfügbar, die die Überlebensaussichten von Frauen mit Brustkrebs entscheidend verbessern.

Biopharmazeutika sind den meisten Deutschen unbekannt

Biopharmazeutika sind den meisten Deutschen unbekannt
© Darren Baker / Fotolia.com

Naturheilmittel oder neuer Trend der Bio-Welle? 94 Prozent der Deutschen können mit dem Begriff Biopharmazeutika nichts anfangen (1). Oftmals werden hinter dem Begriff Naturheilmittel vermutet. Dabei handelt es sich um Arzneimittel, die biotechnisch hergestellt oder aus gentechnisch veränderten Organismen gewonnen werden und mit dem Ziel der Bekämpfung einer Krankheit in die Vorgänge des Körpers eingreifen. Insulin ist ein bekanntes Beispiel. Wem das erklärt...

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"Morbus Gaucher: Kapsel bietet neue Möglichkeiten"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!

Die Verwendung Ihrer Daten für den Newsletter können Sie jederzeit mit Wirkung für die Zukunft gegenüber der rsmedia GmbH widersprechen ohne dass Kosten entstehen. Nutzen Sie hierfür etwaige Abmeldelinks im Newsletter oder schreiben Sie eine E-Mail an: info[at]rsmedia-verlag.de.


EHA 2019
  • Subgruppenanalyse der ELIANA- und ENSIGN: Tisagenlecleucel auch bei jungen Patienten mit r/rALL und zytogenetischen Hochrisiko-Anomalien sicher und effektiv
  • Polycythaemia vera: Molekulares Ansprechen korreliert mit vermindertem Thrombose-Risiko und einer Reduktion von Thrombose- und PFS-Ereignissen
  • AML-Therapie 2019: Neue Substanzen im klinischen Einsatz, aber nach wie vor hoher Bedarf an neuen Therapieoptionen
  • Eisenüberladung bei Patienten mit Niedrigrisiko-MDS auch in Pankreas und Knochenmark nachweisbar
  • CML: Switch auf Zweitgenerations-TKIs nach unzureichendem Ansprechen auf Imatinib in der Erstlinie führt zu tieferen molekularen Remissionen
  • FLT3-mutierte AML: Midostaurin wirksam bei allen ELN-Risikoklassen und bei unterschiedlichen Gensignaturen
  • Real-world-Daten: Transfusionsabhängigkeit und Ringsideroblasten bei Niedrigrisiko-MDS assoziiert mit toxischen Eisenspezies und verkürztem Überleben
  • Erstlinientherapie der CML: Nilotinib führt auch im klinischen Alltag zu tieferen molekularen Remissionen als Imatinib
  • Weltweite Umfrage bei Ärzten und Patienten zur ITP-Therapie unterstreicht Zufriedenheit mit Thrombopoetinrezeptor-Agonisten
  • Therapiefreie Remission nach zeitlich begrenzter Zweitlinientherapie mit Eltrombopag bei Patienten mit primärer ITP erscheint möglich