Mittwoch, 19. Juni 2019
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Medizin

19. Juni 2019

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APL-2-Studie bei Patienten mit Kälteagglutininkrankheit und warmer autoimmun-hämolytischer Anämie

Auf dem EHA wurden aktualisierte Daten aus der Phase-2-Studie PLAUDIT von APL-2 bei Patienten mit autoimmuner hämolytischer Anämie (AIHA), einschließlich Kälteagglutininkrankheit (CAD) und warmer autoimmun-hämolytischer Anämie (wAIHA), bekannt. Das Prüfpräparat APL-2 ist ein synthetisches zyklisches Peptid, das an ein Polyethylenglykol-(PEG)-Polymer konjugiert ist, welches spezifisch an C3 und C3b bindet und alle 3 Wege der Komplementaktivierung...

Transiente myeloproliferative Störung: Spezifische RUNX1-Isoform identifiziert

Bei 5-30% der Kinder mit Trisomie 21 (Down-Syndrom, DS) kommt es durch fetale hämatopoetische Zellen zu einer transienten myeloproliferativen Störung (TMD), die durch Akkumulation unreifer Megakaryoblasten charakterisiert ist. Die TMD ist eine Erkrankung, die ausschließlich bei Kindern mit Down-Syndrom auftritt – Voraussetzung dafür ist die Trias aus fetalem Ursprung, Gata1s-Mutation und Vorliegen einer Trisomie 21. Aus der TMD kann sich eine myeloische...

Personalisierte Medizin: Onkologische Forschung und Therapie weiterdenken

In der Onkologie setzt sich mehr und mehr der Gedanke durch, dass Krebs eine Erkrankung der Gene und weniger der betroffenen Organe ist. Diese Erkenntnis verändert die Forschung und wie Patientinnen und Patienten zukünftig behandelt werden können. Moderne Krebstherapien verfolgen daher einen entitätsübergreifenden Behandlungsansatz. Sie richten sich gegen die individuellen Angriffspunkte der Erkrankung, die für die Entstehung und das Wachstum des Tumors verantwortlich sind,...

Sichelzellanämie: Bei Schlaganfall-freien Kindern mit zerebraler Vaskulopathie ist bei Stenose eine Stammzelltransplantation einer Dauer-Transfusion überlegen

Auf dem EHA wurden Ergebnisse einer prospektiven Studie veröffentlicht, die zeigen konnte, dass das klinische Outcome nach einer Stenose bei Schlaganfall-freien Patienten mit Sichelzellanämie mit zuvor auffälligen transkraniellen Doppler-Untersuchungen nach einer Stammzelltransplantation (SCT) im Vergleich zu einer Behandlung via Dauer-Transfusion signifikant verbessert wird. Aufgrund dieser Ergebnisse empfehlen die Autoren, bei Patienten mit einer Stenose eine frühe...

Mikrobielle Signale veranlassen frühe Hämatopoese zur Reparatur von Darmgewebe

Neuen Erkenntnissen zu Folge kann die Hämatopoese im Knochenmark über angeborene Immunrezeptoren auf Signale von Mikrobiota reagieren, die diese bei Verletzungen im intestinalen Gewebe erzeugen. Es kommt zu einer Expansion hämatopoetischer Stammzell-Vorläuferzellen gefolgt von einer gerichteten Migration multipotenter Vorläuferzellen hin zu entzündeten lymphoiden Geweben sowie der Bildung myeloider Zellen, die auf intestinale Gewebereparatur spezialisiert sind.

HOPE-Studie mit Voxelotor bei Sichelzellkrankheit

Anämie, Hämolyse und Gefäßokklusion sind die Symptom-Trias der Sichelzellkrankheit, das durch deoxygeniertes Sichel-Hämoglobin (HbS) ausgelöst wird. Daraus resultieren eine reduzierte Lebensqualität und Lebenserwartung. Die randomisierte Phase-III-Studie HOPE (NCT03036813) evaluiert Wirksamkeit und Sicherheit des HbS-Polymerisationsinhibitors Voxelotor bei Sichelzell-Patienten im Alter von 12-65 Jahren. Auf dem EHA wurde nun eine präspezifizierte...

17. Juni 2019

r/r MM: Aktualisierte Wirksamkeitsdaten einer Phase-II-Studie von Elotuzumab + Pomalidomid + Dexamethason

Im Rahmen des EHA in Amsterdam wurden aktuelle Ergebnisse der internationalen randomisierten Phase-II-Studie ELOQUENT-3 bekanntgegeben (Abstract #PS1370). In ELOQUENT-3 wurde die Kombinationstherapie aus Elotuzumab (Empliciti®) mit Pomalidomid und Dexamethason (EPd) versus Pomalidomid und Dexamethason (Pd) alleine bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplen Myelom (RRMM) untersucht. Eine nicht vordefinierte Analyse ermittelte die deskriptive Beurteilung des...

Subgruppenanalyse der ELIANA- und ENSIGN: Tisagenlecleucel auch bei jungen Patienten mit r/rALL und zytogenetischen Hochrisiko-Anomalien sicher und effektiv

Die Zulassung der CAR-T-Zell-Therapie mit Tisagenlecleucel bei Kindern und jungen Erwachsenen mit CD19-positiver, rezidivierter/refraktärer (r/r) akuter lymphatischer B-Zell-Leukämie beruht auf den Ergebnissen der Phase-II-Studie ELIANA, die wie die ENSIGN-Studie eine Rate an langanhaltenden Remissionen gezeigt hatte. Die Sicherheit der Therapie war dabei handhabbar. Auf dem EHA-Kongress 2019 in Amsterdam präsentierte Dr. Stephan Grupp, Philadelphia, PA, USA, eine...

Polycythaemia vera: Molekulares Ansprechen korreliert mit vermindertem Thrombose-Risiko und einer Reduktion von Thrombose- und PFS-Ereignissen

Der Januskinasen (JAK)-Inhibitor Ruxolitinib ist indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Polycythaemia vera (PV) mit Resistenz oder Unverträglichkeit gegenüber Hydroxycarbamid (Hydroxyurea/HU). Die britische offene Phase-II-Studie MAJIC PV verglich bei PV-Patienten mit HU-Resistenz bzw. -Unverträglichkeit das molekulare Ansprechen, das binnen eines Jahres unter einer Behandlung mit Ruxolitinib (Rux) erreicht wurde, mit dem unter der besten verfügbaren...

AML-Therapie 2019: Neue Substanzen im klinischen Einsatz, aber nach wie vor hoher Bedarf an neuen Therapieoptionen

Die Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) hat sich dank Fortschritten in der Grundlagenforschung und klinischen Forschung in den vergangenen Jahren deutlich weiterentwickelt. Wie bei einer Veranstaltung von Novartis im Rahmen des EHA-Kongresses in Amsterdam zu hören war, basieren Behandlungsentscheidungen heute auf krankheitsspezifischen Faktoren wie der Zytogenetik und molekularen Veränderungen, aber auch auf patientenbezogenen Faktoren wie Komorbiditäten und...

CML: Switch auf Zweitgenerations-TKIs nach unzureichendem Ansprechen auf Imatinib in der Erstlinie führt zu tieferen molekularen Remissionen

Für die Erstlinienbehandlung von Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) stehen neben dem Erstgenerations-Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) Imatinib auch andere Zweitgenerations-TKIs zur Verfügung wie z.B. Nilotinib (Tasigna®) und Dasatinib. Zwei große klinische Studien haben gezeigt, dass Zweitgenerations-TKIs im Vergleich zu Imatinib in der Erstlinie besser wirksam sind und eine schnellere und tiefere molekulare Remission induzieren (1, 2). Eine...

FLT3-mutierte AML: Midostaurin wirksam bei allen ELN-Risikoklassen und bei unterschiedlichen Gensignaturen

Der Multikinase-Inhibitor Midostaurin (Rydapt®) führte in der zulassungsrelevanten RATIFY-Studie als Ergänzung zur Induktions- und Konsolidierungschemotherapie und als nachfolgende Erhaltungstherapie bei neu diagnostizierten Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML), die Mutationen im Gen FLT3 aufwiesen, im Vergleich zu Placebo zu einer signifikanten Verlängerung des ereignisfreien und des Gesamtüberlebens (1). Nun ergaben Nachanalysen der...

Erstlinientherapie der CML: Nilotinib führt auch im klinischen Alltag zu tieferen molekularen Remissionen als Imatinib

Neben dem Erstgenerations-Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) Imatinib stehen für die Erstlinienbehandlung von Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML) auch Zweitgenerations-TKIs zur Verfügung wie z.B. Nilotinib (Tasigna®) und Dasatinib. Auf dem EHA-Kongress 2019 in Amsterdam vorgestellte Real-life-Daten zum Vergleich der 3 TKIs in der Erstlinientherapie verdeutlichen, dass mit den beiden Zweitgenerations-TKIs im klinischen Alltag schnellere und tiefere...

Weltweite Umfrage bei Ärzten und Patienten zur ITP-Therapie unterstreicht Zufriedenheit mit Thrombopoetinrezeptor-Agonisten

Patienten mit der seltenen, erworbenen Autoimmunerkrankung Immunthrombozytopenie (ITP) sind häufig einem hohen Leidensdruck ausgesetzt. Für Patienten mit persistierender oder chronischer ITP, die auf Kortikosteroide angewiesen sind oder auf die Erstlinientherapie mit Kortikosteroiden nicht ansprechen, stehen als Therapieoptionen eine Splenektomie, Rituximab oder Thrombopoetinrezeptor-Agonisten (TPO-RAs) wie Eltrombopag (Revolade®) zur Verfügung. Die I-WISh...

Therapiefreie Remission nach zeitlich begrenzter Zweitlinientherapie mit Eltrombopag bei Patienten mit primärer ITP erscheint möglich

Der Thrombopoetinrezeptor-Agonist Eltrombopag (Revolade®) wird zur Behandlung von Patienten mit Immunthrombozytopenie (chronische immun (idiopathische)-thrombozytopenische Purpura (ITP)) eingesetzt, die gegenüber anderen Therapien wie Kortikosteroiden und Immunglobulinen refraktär sind. Auf dem EHA-Kongress 2019 in Amsterdam wurde im Rahmen einer Poster Presentation Session ein Update der prospektiven Phase-II-Studie GIMEMA aus Italien vorgestellt, bei der...

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