Medizin

PNH: Phase-III-Studie vergleicht Faktor-B-Inhibitor Iptacopan und monoklonale Anti-C5-Antikörper

Die monoklonalen Antikörper Eculizumab (ECU) oder Ravulizumab (RAV), die gegen die Komplement-Komponente 5 (C5) gerichtet sind und die intravaskuläre Hämolyse verringern, stellen den Therapiestandard bei der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) dar. Das hämatologische Ansprechen auf diese Behandlung kann aber heterogen sein. Iptacopan, ein neuer, oraler, selektiver und potenter First-in-Class Faktor-B-Inhibitor, der sowohl die intra- als auch die extravaskuläre Hämolyse hemmt, wird nun erstmals in einer Phase-III-Studie im direkten Head-to-head-Vergleich mit den monoklonalen Antikörpern bei solchen PNH-Patienten evaluiert, die trotz Antikörper-Vorbehandlung noch an Anämie leiden. Das Studiendesign wurde im Rahmen der virtuellen EHA-Jahrestagung 2021 vorgestellt (1).

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